ATL1102 是 CD49d 的反义抑制剂,CD49d 是 VLA-4 (Very Late Antigen-4) 的一个亚基 DMD 是由肌肉抗肌萎缩蛋白基因突变引起的,导致严重的进行性肌肉流失和过早死亡。DMD 是最常见的致命遗传疾病之一,全球大约每 3,500 至 5,000 名男性中就有一人患有 DMD。DMD 患者管理的一个关键挑战是减少加剧肌纤维损...
研究该药物的公司首席执行官MarkDiamond说:“我们非常高兴获得有关方面的批准,开展该药物针对DMD患者的临床试验,DMD是一种目前缺乏有效治疗方法的灾难性疾病,希望我们开发的这一药物能够对治疗DMD患者有帮助”。 目前这个药物还经过美国食品与药品管理局批准,正在...
ATL1102治疗杜氏肌营养不良症的2期临床试验是一项为期6个月的开放性剂量试验,9名10-18岁不能行走DMD患者每周接受25mg ATL1102治疗。该试验在澳大利亚墨尔本皇家儿童医院(RCH)的神经肌肉中心进行。试验的主要终点是评估ATL1102的安全性和耐受性。ATL1102的疗效也根据其疾病进展的影响(例如,男孩的上肢力量和功能)进行评估。
DMD 杜氏肌营养不良 还没有评论,发表第一个评论吧 打开知乎App 在「我的页」右上角打开扫一扫 其他扫码方式:微信 下载知乎App 开通机构号 无障碍模式 验证码登录 密码登录 中国+86 登录/注册 其他方式登录 未注册手机验证后自动登录,注册即代表同意《知乎协议》《隐私保护指引》...
Conclusion: ATL1102, a novel antisense drug being developed for the treatment of inflammation that exacerbates muscle fibre damage in DMD, appears to be safe and well tolerated in non-ambulant boys with DMD. The apparent stabilisation observed on multiple muscle disea...