ASO功能原理分为两大类 1)cleave and degrade切断RNA并使其降解: ASO先锁定目标RNA,然后通过RNase H.将目标RNA切断,从而使蛋白无法表达。由于RNase H.存在于细胞核内以及核外,所以ASO不止作用于mRNA,也可以调控一些noncoding(非编码)RNA。事实上科学研究发现很多没有明确蛋白靶点的疾病发病机制都与noncoding RNA有...
图1. RNA干扰作用机制 非编码RNA研究近年来成为国自然的热点,尤其长链非编码RNA(lncRNA)和环状RNA(circRNA)正在如火如荼开展,对于非编码RNA基因功能下调的研究方式,可以利用RNAi干扰定位在细胞质中的基因,但是lncRNA多定位在细胞核中,RNA干扰不能很好的发挥作用,这时ASO或者可以帮你解决这些问题,随着小核酸药物概念的...
但占据市场份额需要具备不可替代的价值小分子药物潜力巨大，在治疗SMA的三种药物中，ASO药物Spinraza具备先发优势、基因疗法Zolgensma有治愈潜力，RNA小分子药物Evrysdi凭借小分子的独特优势正快速占据更多市场份额
作为新一代RNA原位杂交技术的代表,美国Bio-Techne旗下的Advanced Cell Diagnostics(ACD)品牌研发的RNA原位杂交检测技术,包括RNAscope,Basescope,miRNAscope已涵盖了对所有RNA(长度大于300nt的长链RNA、50-300nt的RNA片段、外显子跳跃的RNA...
(3)部分ASO利用空间位阻导致核糖体亚基不能结合；(4)抑制5' cap合成；(5)抑制RNA剪接；(6)RNase H...
在刚刚过去的1月份,RNA疗法领域迎来了诸多新进展,例如:用于治疗遗传性血管水肿(HAE)患者的反义寡核苷酸(ASO)疗法达3期临床终点,不日将向欧美监管机构递交上市申请;诺华(Novartis)、勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)等大型生物医药企业达成...
公司成立于2017年,是中国首个以RNA加工为靶标研发ASO药物的公司,聚焦技术创新,近年来在RNA剪接调控、新型RNA加工等领域已取得突破性进展。 目前安天圣施已有十多个在研产品管线,其中针对杜氏肌营养不良和脊髓小脑共济失调3型的药物研发已取得令人鼓舞的临床前数据,具有重要的临床研发价值。值得一提的是,针对脊髓小脑共...
反义寡核酸(Antisense oligonucleotide)是指15～25个核苷酸的化学修饰短链核酸,能够特异性对应于其靶标RNA。锐博生物在核酸合成上拥有领先的经验,lncRNA ASO是经化学修饰的单链RNA&DNA杂合体,依赖RNase H发挥功能,同时干扰胞质和核内的lncRNA,可直接用于体内实验,已被广大客户所认可与使用。 我要订购 下载说明书 ...
By using an RNA pseudoknot modified into an ASO-hairpin complex, we investigate the effects of ASO length and hairpin loop mutations. Our findings suggest that ASO-mRNA complex stability is influenced by ASO length, number of common triple bps, and the dynamic accessibility of bases in the ...
ASO是寡苷酸药物,成分是化学修饰的单链RNA或DNA片段,RNAi成分是化学修饰的双链RNAi片段,核苷酸数20个左右,目前两者靶向肝脏细胞都连接N乙酰葡糖胺配体。 ASO相对RNAi的优缺点: 1、ASO缺点是半衰期短,ASO直接结合mRNA,抑制mRNA表达或抑制外显子表达,RNAi是形成复合体在细胞内循环降解RNA,前者半衰期在2-4周,后者约...