小核酸 • 大世界—GaINAc GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 的高亲和力靶向配体。GalNAc-RNA缀合物可高效实现肝脏的特异性递送,并通过细胞内吞作用使药物进入细胞和发挥功能。GalNAc已应用于siRNA或ASO药物并上市,治疗多种疾病#GalNAc#ASO#siRNA#RNA#科普一下。