4)由研究者发起临床试验“VGR-R01治疗BCD的早期临床研究”目前已完成全部3例受试者给药,其随访3-6个月的初步结果提示VGR-R01具有良好的耐受性,且迅速改善视功能。2022年12月,VGR-R01已经在中国获得临床试验默示许可,拟开发治疗CYP4V2突变导致的BCD。 北海康成:公布脊髓性肌肉萎缩症基因治疗动物数据 北海康成...
OriGen Biomedical > News & Insights > Events > ASGCT 26th Annual Meeting – American Society of Gene & Cell Therapy ASGCT 26th Annual Meeting – American Society of Gene & Cell Therapy October 10, 2022 The primary professional membership organization for gene and cell therapy’s annual meeting....
/纽福斯公纽福斯公布布NFS-01临床试验积极数据临床试验积极数据152022 AGSCT Annual Meeting Abstracts,公司官网,华创证券纽福斯在ASGCT2022年会上发表了题为“Safety and Efficacy of First China Manufactured Gene Replacement for Lebers Hereditary Optic Neuropathy”的摘要,报道了国内首个基因治疗LHON的安全性和有效性...
斯丹赛此次汇报了基于自主研发的 Coupled CAR® 平台技术开发的首发细胞治疗候选产品 GCC19CAR-T。这是一款自体 CAR-T 细胞疗法,用于治疗复发/难治性转移性结直肠癌,于2022年4月被美国 FDA 授予快速通道资格。 斯丹赛于2009年在上海成立,...
但这也是一种仔细权衡的做法,因为过多的甲基化可能会抑制基因的表达,从而可能降低治疗效果。 我们也期待更多国内的研究团队和企业在 AAV 基因治疗领域取得新突破,让基因治疗更有效、更安全。 参考资料: https://www.nature.com/articles/d41586-022-01518-0 https://annualmeeting.asgct.org/...
摘要可在 ASGCT 网站上获得https://annualmeeting.asgct.org/abstracts/abstract-details?abstractId=6140。 关于UMass Chan医学院Horae基因治疗中心 Horae基因治疗中心致力于开发尚未治愈的罕见遗传性疾病的治疗疗法。中心利用最先进的技术编辑产生...
people living with genetically driven diseases, is presenting newin vivodata from DYNE-101, its myotonic dystrophy type 1 (DM1) candidate, at theAmerican Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 25th Annual Meetingtoday demonstrat...
today will present its first research data on the development of a novel universal CAR T-cell with immune-evasive properties using TALEN®-gene editing, at the American Society of Cell and Gene Therapy Annual Meeting (ASGCT) being held on May 16-19, 2022. This novel ...
研究人员使用自我失活的慢病毒载体,编码一种用于增强FVIII分泌的新型F8基因(ET3)并由CD68启动子驱动(CD68-ET3-LV),结果显示其能够持续FVIII表达。本报告展示了4名参与治疗的受试者临床结果(NCT 05265767; CTRI/2022/03/041304)。方法:从动员的外周血干细胞分离CD34+细胞,经外体转导CD68-ET3-LV载体,并冷冻保存...
自2019年以来,公司已在国内承接/交付IND、IIT产品八十余批次,2022年,共有4项细胞基因药物IND成功获CDE默示批准,顺利进入临床,树立了在AAV载体大规模制备领域和本行业的差别竞争优势。 Ref: https://annualmeeting.asgct.org