建立了人源性APPNL-G-F类脑器官模型后,作者利用该模型探究了APOE3ch对AD病理性变化和神经元死亡的潜在保护作用。通过CRISPR-Cas9基因编辑将APOE3ch敲入APPNL-G-FhESCs的基因组中,建立了表达APOE3(APPNL-G-F:APOE3)或APOE3ch(APP...
建立了人源性类脑器官模型后，研究人员利用该模型探究了APOE3ch对AD病理性变化和神经元死亡的潜在保护作用。通过CRISPR-Cas9基因编辑将APOE3ch敲入hESCs的基因组中，建立了表达APOE3（:APOE3）或APOE3ch（:APOE3ch）的AD类脑器官模型。研究人员利用上述类脑器官模型发现APOE3ch的表达显著降低了Aβ沉积，且减少了ta...
最后利用large2突变体与APO1的CRISPR-Cas9编辑材料及APO2突变体分别进行杂交和遗传分析，结果表明LAEGE2和APO1及APO2在同一条遗传途径上调控水稻穗子大小和粒数。综上所述，该研究通过诱变获得穗子增大的水稻突变体large2，对突变位点和基因进行鉴定和克隆，并对其功能进行研究表明其编码一个HECT domain E3泛素连接酶...
人APPNL-G-F脑类器官模型的建立能够确定APOE3ch对AD病理和神经元死亡的潜在保护作用。研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑技术将APOE3ch敲入表达APOE3等位基因的APPNL-G-F hESCs的基因组。随后,分别建立了表达正常APOE3 (APPNL-G-F:APOE3)或APOE3ch (APPNL-G-F:APOE3ch)的AD脑类器官。在含有APOE3或APOE3ch...
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过去的几十年间,降脂药领域在研究方面蓬勃发展,新兴药物包含小分子药物,如bempedoic acid、volanesorsen、evinacumab;PCSK9抑制剂,如依洛尤单抗(evolocumab)和阿利西尤单抗(alirocumab)等;小干扰RNA(siRNA);反义寡核苷酸(ASO);基于CRISPR...
人APPNL-G-F脑类器官模型的建立能够确定APOE3ch对AD病理和神经元死亡的潜在保护作用。研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑技术将APOE3ch敲入表达APOE3等位基因的APPNL-G-F hESCs的基因组。随后,分别建立了表达正常APOE3 (APPNL-G-F:APOE3)或APOE3ch (APPNL-G-F:APOE3ch)的AD脑类器官。在含有APOE3或APOE3ch...
再度繁荣:2012年,荷兰UniQure公司的Glybera在欧盟审批上市,用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。同年,Jennifer Doudna以及美籍华人科学家张峰发明了CRISPR/CAS9基因编辑技术,这是基因治疗领域革命性的事件。 从适应症角度看,肿瘤、血液疾病、免疫系统疾病是目前基因治疗最热门的领域。根据临床试验数量统计,这三类...
通过CRISPR-Cas9基因编辑将APP基因的3种家族遗传性致病突变引入人类H1胚胎干细胞(hESCs); 不同时间点检查APPNL-G-F类脑器官模型的AD病理学特征; 在人APPNL-G-F脑类器官模型中探讨APOE3ch对AD病理变化和神经元死亡的潜在保护作用。 #3 关键研究结果
20250107-浙江大学侯宇-CRISPR-Cas9 筛选揭示神经-免疫调控新机制 39:44 20250108-北京友谊医院Mingjun Shi 11:08 20250108-Indiana UniversityJianneng Li-Translational Research of Prostate Cancer 15:43 20250108-四川大学Jiayu Liang-Diagnosis and Management of patients with... 15:56 20250108-哈佛医学院...