Gene therapy clinical trials are currently underway for ALS patients with SOD1 mutations, C9orf72 hexanucleotide repeat expansions, ATXN2 trinucleotide expansions, and FUS mutations, as well as sporadic disease without known genetic cause. In this review, we provide an in-depth exploration of the ...
参考文献 Fang T,et al. Gene Therapy in Amyotrophic Lateral Sclerosis. Cells. 2022 Jun 29;11(13):2066. Shefner JM, et al. Amyotrophic Lateral Sclerosis Clinical Trials and Interpretation of Functional End Points and Fluid Biomarkers: A R...
已上市的ALS基因治疗药物Tofersen采用的是第一种策略,还有一些策略已经应用于ALS的临床试验。 检索Clinicaltrials和中国临床试验注册数据库的结果显示,近几年ALS基因治疗药物临床试验数目在逐年增加,治疗策略主要集中在使用 microRNA 或反义寡核苷酸 (ASO) 方向,靶点主要为SOD1、C9ORF72和FUS,大部分临床试验还处于早期...
New ALS therapy put in clinical trials CHICAGO, July 19 (Xinhua) -- A research led by Washington University School of Medicine in St. Louis indicates an investigational therapy for an inherited form of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) extends survival and reverses signs of neuromuscular damage ...
检索Clinicaltrials和中国临床试验注册数据库的结果显示,近几年ALS基因治疗药物临床试验数目在逐年增加,治疗策略主要集中在使用 microRNA 或反义寡核苷酸 (ASO) 方向,靶点主要为SOD1、C9ORF72和FUS,大部分临床试验还处于早期阶段。从临床研究结果来看,ALS基因治疗药物具有良好的安全性和一定的有效性,但还需要更多的临床...
Biogen公司开发的tofersen是一种反义药物,可介导SOD1 mRNA降解,从而减少SOD1蛋白质的合成。一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果显示:该要能有效降低脑脊液SOD1浓度(ClinicalTrials.gov:NCT02623699)。目前该药处于新药申请(NDA)的审查期,预计2023年4月25日得到进一步...
检索Clinicaltrials和中国临床试验注册数据库的结果显示,近几年ALS基因治疗药物临床试验数目在逐年增加,治疗策略主要集中在使用 microRNA 或反义寡核苷酸 (ASO) 方向,靶点主要为SOD1、C9ORF72和FUS,大部分临床试验还处于早期阶段。从临床研究结果来看,ALS基因治疗药物具有良好的安全性和一定的有效性,但还需要更多的临床...
检索Clinicaltrials和中国临床试验注册数据库的结果显示,近几年ALS基因治疗药物临床试验数目在逐年增加,治疗策略主要集中在使用 microRNA 或反义寡核苷酸 (ASO) 方向,靶点主要为SOD1、C9ORF72和FUS,大部分临床试验还处于早期阶段。从临床研究结果来看,ALS基因治疗药物具有良好的安全性和一定的有效性,但还需要更多的临床...
might drive different aspects of ALS progression in different subsets of patients. This could help scientists develop drugs that might work in different groups of patients, and help them identify which patients should be chosen for clinical trials of those drugs, based on genetic or epigenetic ...
A cornerstone of Ractigen’s efforts is RAG-17, a siRNA therapy specifically designed to target the SOD1 gene, a key driver in certain ALS subtypes. By leveraging Ractigen’s proprietary SCAD™ delivery platform, RAG-17 achieves efficient a...