With the clinical safety of both IGF-1 and AAV already established, this provides real hope for an effective treatment of ALS.doi:10.1016/j.tins.2004.03.002Séverine BoilléeDon W. ClevelandTrends in NeuroencesBoillee S,Cleveland DW.Gene therapy for ALS delivers. Trends in Neurosciences . ...
New ALS therapy put in clinical trials CHICAGO, July 19 (Xinhua) -- A research led by Washington University School of Medicine in St. Louis indicates an investigational therapy for an inherited form of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) extends survival and reverses signs of neuromuscular damage ...
参考文献 Fang T,et al. Gene Therapy in Amyotrophic Lateral Sclerosis. Cells. 2022 Jun 29;11(13):2066. Shefner JM, et al. Amyotrophic Lateral Sclerosis Clinical Trials and Interpretation of Functional End Points and Fluid Biomarkers: A R...
SB-509是一种肌肉注射质粒,编码锌指蛋白转录因子,可上调内源性保护因子VEGF的表达。SB-509在2010年的Ⅱ期临床试验(ClinicalTrials.gov:NCT00748501)中,40%的ALS治疗组患者的踝关节和脚趾肌肉力量延迟恶化,相比之下,基线匹配的历史对照组和全球对照人群的...
检索Clinicaltrials和中国临床试验注册数据库的结果显示,近几年ALS基因治疗药物临床试验数目在逐年增加,治疗策略主要集中在使用 microRNA 或反义寡核苷酸 (ASO) 方向,靶点主要为SOD1、C9ORF72和FUS,大部分临床试验还处于早期阶段。从临床研究结果来看,ALS基因治疗药物具有良好的安全性和一定的有效性,但还需要更多的临床...
检索Clinicaltrials和中国临床试验注册数据库的结果显示,近几年ALS基因治疗药物临床试验数目在逐年增加,治疗策略主要集中在使用 microRNA 或反义寡核苷酸 (ASO) 方向,靶点主要为SOD1、C9ORF72和FUS,大部分临床试验还处于早期阶段。从临床研究结果来看,ALS基因治疗药物具有良好的安全性和一定的有效性,但还需要更多的临床...
检索Clinicaltrials和中国临床试验注册数据库的结果显示,近几年ALS基因治疗药物临床试验数目在逐年增加,治疗策略主要集中在使用 microRNA 或反义寡核苷酸 (ASO) 方向,靶点主要为SOD1、C9ORF72和FUS,大部分临床试验还处于早期阶段。从临床研究结果来看,ALS基因治疗药物具有良好的安全性和一定的有效性,但还需要更多的临床...
检索Clinicaltrials和中国临床试验注册数据库的结果显示,近几年ALS基因治疗药物临床试验数目在逐年增加,治疗策略主要集中在使用 microRNA 或反义寡核苷酸 (ASO) 方向,靶点主要为SOD1、C9ORF72和FUS,大部分临床试验还处于早期阶段。从临床研究结果来看,ALS基因治疗药物具有良好的安全性和一定的有效性,但还需要更多的临床...
might drive different aspects of ALS progression in different subsets of patients. This could help scientists develop drugs that might work in different groups of patients, and help them identify which patients should be chosen for clinical trials of those drugs, based on genetic or epigenetic ...
the continued development and acceptance of gene therapies; the Company’s ability to demonstrate the therapeutic benefits of its gene therapy candidates in clinical trials; the Company’s ability to obtain, maintain and protec...