TARDBP是治疗ALS的新热门靶点,临床前疾病研究模型主要以转基因(TG)或点突变(PM)小鼠为主。 B6-hTARDBP小鼠模型 全人源化小鼠B6-hTARDBP通过基因编辑技术将小鼠Tardbp基因替换为人源TARDBP基因,可用于研究肌萎缩性脊髓侧索硬化症、额颞叶痴呆等神经系统疾病。 图1 野生型小鼠(WT)和B6-hTARDBP小鼠(hTARDBP)脑部与...
因此，B6-hTARDBP小鼠模型可用于研究肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）等TDP-43蛋白相关的神经退行性疾病。此外，赛业生物基于自主研发的TurboKnockout融合BAC重组的技术创新，可以提供基于该模型构建的热门点突变疾病模型，并可根据不同点突变提供定制服务，以满足广大研发人员对ALS和FTD疾病药物筛选和...
Nature Neurosci—新型ALS/FTD小鼠模型揭示了TGF-β1-COL6A1细胞外基质轴对神经元的保护作用, 视频播放量 1603、弹幕量 0、点赞数 35、投硬币枚数 0、收藏人数 12、转发人数 2, 视频作者 奇异脑博士, 作者简介 专注于神经科学奥秘的解码和神经科疾病的科普,相关视频:Natur
集萃药康ALS小鼠模型助力新药研发(含验证数据) 针对ALS的致病基因及药物研究热点,集萃药康分别选取了SOD1、TDP43、FUS的不同突变位点,构建了B6-hSOD1 G93A、hTDP43wtxA315T、hFUS R521C等模型。这些品系均可应用于ALS药理药效及发病机制的研究。目前hTDP43wtxA315T小品系已收集到疾病早期验证数据,可一定程度上模...
在介绍ALS转基因小鼠模型的构建过程之前,我们首先来了解一下ALS的真实面目。 ALS——渐冻人症 ALS又称为卢伽雷氏症(Lou Cehrigs disease),俗称渐冻人症,是一种不可逆的致死性运动神经元疾病。1869年由让-马丁·沙可(Jean—Martin Charcot)首次确诊。这种疾病主要侵犯上运动神经元(大脑、脑干、脊髓),又影响到下运...
山大基础医学院苏擘团队在Neurosci. Bull.上发表了题为“REEP1 Preserves Motor Function in SOD1G93A Mice by Improving Mitochondrial Function via Interaction with NDUFA4”的研究论文,研究发现在ALS患者和ALS小鼠模型中REEP1缺失可能是ALS线粒体形态和功能受损的重要因素,REEP1-NDUFA4轴可能是一种潜在的新型治疗...
人源化小鼠模型随着近几年基因编辑技术的发展而成为热点,这种方法在将小鼠原有基因的位置上替换上人类的对应基因。人源化FUSδ14小鼠,会让小鼠细胞中的FUS定位发生紊乱,从而造成运动神经元的死亡。 如果对ALS相关模型小鼠感兴趣,可以参考2019年Giorgio发表的一篇综述[5],里面汇总了上百种ALS小鼠的表型和病理特征,算...
大部分ALS研究研究人员使用一种模拟人类ALS中临床恶化的转基因小鼠模型。但是该模型有一个严重的局限性:没有表现TDP-43蛋白质在细胞内一处异常位点的聚集,而这一问题却几乎存在于所有ALS患者中。科学家们因此担心,他们使用该模型会漏掉至关重要的细节。 现在,马里兰大学医学院(University of Maryland School of ...
洛杉矶,2015年12月2日——科学家们已经创造出最常见遗传形式肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)的第一个转基因小鼠模型。这项工作也为这种形式的ALS提供了希望:可能有朝一日被基因疗法所逆转。 ALS是全世界最普遍的神经肌肉疾病之一,会进行性损害大脑和脊髓中控制肌肉功能的神经细胞,导致患者失去活动...
然而,在ALS患者体内,Nrf2/ARE信号通路的活性通常是下调的,因此,调节Nrf2/ARE信号通路可能是治疗ALS的一个有效途径。 本讨论旨在使用ALS转基因小鼠模型,通过激活Nrf2/ARE信号通路来讨论其对ALS进展的影响,为寻找新的治疗方法提供新的思路。 讨论内容: 本讨论将采纳SOD1转基因小鼠模型,将其分为三组,分别为:野生型...