AGTC-501,一种旨在治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的革命性疗法,一直是生物技术公司的焦点。这种疗法由应用遗传技术公司(AGTC)开发,该公司位于佛罗里达州的盖恩斯维尔,专注于开发影响视力的罕见疾病的基因疗法。AGTC的旅程始于2019年,当时公司获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,开始进行1/2期人体临床试验。初步结果令人
Beacon Therapeutics Holdings Limited(“Beacon Therapeutics”)今天宣布利用其主要资产AGTC-501(laruparetigene zovaparvovec)治疗其注册VISTA临床试验中的第一名患者。 VISTA是一项全球随机、对照、遮蔽、多中心关键研究,旨在评估与未治疗对照组相比,2种剂量水平的AGTC-501治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的疗效、安全性和...
Beacon Therapeutics Holdings Limited 宣布其注册 VISTA 临床试验 (NCT04850118) 中的第一位患者已接受其主要资产 AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec) 的治疗。 据新闻稿称,VISTA 是一项全球随机分配、对照、盲法、多中心关键研究,旨在评估 2 个剂量水平的 AGTC-501 治疗 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 的疗效...
Skyline 是公司 1/2 期临床试验的 14 名患者 2 期扩展,其中患者被随机分配到高剂量或低剂量 AGTC-501,主要目的是评估 AGTC-501的疗效、安全性和耐受性.主要终点是治疗眼在 12 个月时视觉敏感度较基线有所改善,次要终点(也是 ...
Beacon Therapeutics Announces Positive 3-Month Data from Phase 2 DAWN Trial of laru-zova (AGTC-501) in Patients with X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) Beacon Therapeutics Holdings Limited ('Beacon Therapeutics' or 'the Company'), a leadi...
“We continue to be enthusiastic about our lead candidate AGTC-501. The data presented today combined with the prior 12-month data from this trial are a strong indicator of the potential of both AGTC-501 and our ...
Beacon Therapeutics Holdings Limited(“Beacon Therapeutics”或“公司”)昨天在加利福尼亚州棕榈泉市举行的第47届黄斑学会年会上宣布了X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者2期SKYLINE试验的12个月中期安全性和疗效结果。 来自患有XLRP男性的12个月数据显示,在用高剂量(6.8 E+11 VG/只眼睛)AGTC-501治疗的研究眼睛中,有...