AGTC-501,一种旨在治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的革命性疗法,一直是生物技术公司的焦点。这种疗法由应用遗传技术公司(AGTC)开发,该公司位于佛罗里达州的盖恩斯维尔,专注于开发影响视力的罕见疾病的基因疗法。AGTC的旅程始于2019年,当时公司获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,开始进行1/2期人体临床试验。初步结果...
Beacon Therapeutics Holdings Limited(“Beacon”)今天在西班牙巴塞罗纳举行的第24届欧洲视网膜协会大会上,公布了其主要资产AGTC-501在X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者中进行的I/2期HORIZON试验的36个月中期结果。 主要演示亮点包括: 据报告,AGTC-501在招募的29名患者中普遍安全且耐受性良好,未出现与治疗相关的临床重大安...
Casey 眼科遗传学部眼科学教授、分子与医学遗传学教授 Mark Pennesi 博士在报告中指出,接受低剂量(7.5 E+10 vg/眼)AGTC-501 治疗的受试者眼睛的反应率与高剂量组中未接受治疗的受试者眼睛的反应率相似(均为 0%)。此外,高剂量组中的患者还表现出视觉功能的显著改善,包括平均视网膜敏感度。AGTC-501 耐受性...
Skyline 是公司 1/2 期临床试验的 14 名患者 2 期扩展,其中患者被随机分配到高剂量或低剂量 AGTC-501,主要目的是评估 AGTC-501的疗效、安全性和耐受性.主要终点是治疗眼在 12 个月时视觉敏感度较基线有所改善,次要终点(也是 12 个月时)包括改善最佳矫正视力 (BCVA) 和患者在不同的光照和挑战条件下在移动...
Presentation–Subretinal AGTC-501 Gene Therapy for XLRP: 12-Month Interim Safety & Efficacy Results of the Phase 2 SKYLINE Trial Presenter–Mark Pennesi, M.D., Ph.D., FARVO, Director, Ophthalmic Genetics at the Retina...
Applied Genetic Technologies Corporation today announced it had exceeded the enrollment target in the Company’s SKYLINE trial of AGTC-501, a recombinant AAV vector-based gene therapy developed for the treatment of X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).
Beacon Therapeutics Holdings Limited宣布其注册 VISTA 临床试验 (NCT04850118) 中的第一位患者已接受其主要资产 AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec) 的治疗。 据新闻稿称,VISTA 是一项全球随机分配、对照、盲法、多中心关键研究,旨在评估 2 个剂量水平的 AGTC-501 治疗 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 的疗效...