ABO-202旨在通过静脉和鞘内联合给药,使用AAV9载体向中枢神经系统细胞和周围器官传递该疾病缺陷基因PPT1的功能副本。 公司首席科学家Timothy J. Miller博士表示ABO-202具有良好的耐受性,并在临床前研究中显示出显著的疗效,在临床前研究中,ABO-202能够有效地将PPT1基因的功能性拷贝递送至中枢神经系统和外周器官,ABO-...
近期,Abeona Therapeutics公司宣布美国FDA已批准基因疗法ABO-202的研究性新药(IND)申请,即将进行临床试验以评估用于治疗CLN1疾病。CLN1疾病是由PPT1基因突变引起编码的PPT1酶活力缺陷,也被称为婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症或婴儿型Batten病。ABO-202旨在通过静脉和鞘内联合给药,使用AAV9载体向中枢神经系统细胞和周围器...
3月15日,致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称,美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证,其中ABO-202是公司基于AAV(腺病毒相关病毒)用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月,美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。 Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Miller博...
Abeona是一家临床阶段的基因疗法公司,主要针对罕见遗传性疾病进行疗法开发。公司的主要候选资产包括EB-101(基因校正的皮肤移植物),用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB);ABO-102(AAV-SGSH),一种基于腺相关病毒(AAV)用于A型Sanfilippo综合征治疗的基因疗法;ABO-101(AAV-NAGLU),一种基于腺相关病毒(AAV)用于...
公司管线中其他候选药包括用于CLN3病治疗的ABO-201 (AAV-CLN3)、CLN1病治疗的ABO-202 (AAV-CLN1)、大疱性表皮松解症疗法EB-201、范可尼贫血疗法ABO-301 (AAV-FANCC)以及基于CRISPR/Cas9基因编辑的ABO-302。
致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称,美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证,其中ABO-202是公司基于AAV(腺病毒相关病毒)用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月,美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。 image.png Abeona总裁及首席执行官Timothy J......
ABO溶血通常是指由于血型不兼容导致的溶血性疾病。这种状况多发生在母婴之间,尤其是母亲血型为O型,而婴儿血型为A型或B型时。 ABO溶血的发生是因为母亲体内产生了针对婴儿血型抗原的抗体,这些抗体通过胎盘进入婴儿体内,攻击婴儿的红细胞,导致溶血。轻微的ABO溶血可能不会引起明显症状,但严重时可能会导致黄疸、贫血甚至心力...
VIP 第231章:都是给孩子的VIP 第232章:全权托付VIP 第233章:我爱你VIP 第234章:挟天子以令诸侯VIP 第235章:我爱你,肖战VIP 第236章:我想我很幸福VIP 第237章:好日子要来了VIP 第238章:好久不见VIP 第239章:名花有主VIP 第240章:早有打算VIP 第241章:我用余生慢慢回答VIP 第242章:有苦说不出VIP...
所属专辑:残疾大佬的心尖宠【超低价】多播精品 | 双男主 | 替嫁 | 腹黑 | ABO 6元开会员,免费听 购买| 0.05喜点/集 音频列表 194 我爱你(爆更!求订阅!求月票!求关注!) 46 2024-12 195 沉默(爆更!求订阅!求月票!求关注!) 43 2024-12
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