(1)AAV-Vec高效感染血管内皮细胞[5] Vec血清型是在AAV2血清型的基础上改造而来的,它可以与内皮细胞表面的肝素/HSPG结合,尽管与AAV2的结合能力相似,但AAV-Vec的细胞内化率更高。据文献报道,作者将AAV2、AAV-Nec(先前报道过靶向内皮细胞的血清型)、AAV-Vec分别感染人脐静脉内皮细胞(HUVECs),在不同GOI(载体基...
近日,MeiraGTx宣布强生以高达4.15 亿美元购买其治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的基因疗法botaretigene sparoparvovec(bota-vec,以前称为 AAV-RPGR)。 MeiraGTx将获得 1.3 亿美元的预付款和近期里程碑付款,以及bota-vec 在美国和欧盟首次商业销售以及制造技术转让后获得高达 2.85 亿美元额外资金。 Bota-vec是一款基于腺...
近日Cure SMA 2021 Membership Survey在 Adv Ther. 期刊发表Onasemnogene abeparvovec治疗SMA的临床积极结果。Onasemnogene abeparvovec(OA)是目前唯一获批用于治疗脊髓性肌肉萎缩(SMA)的基因替代疗法。该研…
3月4日,诺华公布了AAV基因治疗药物—Zolgensma相关研究SMART的最终数据,数据强调了Zolgensma 对于体重≥ 8.5 kg至≤ 21 kg、平均年龄 4.69 岁的 SMA 儿童的安全性和有效性,其中大多数(21/24,87.5%)没有接受其他药物治疗。 脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,也是导致婴儿死亡的主要原因。由...
辉瑞加拿大公司的基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec,SPK-9001)已获得了加拿大卫生部的批准,这是该基因疗法的全球首个批准。 该基因疗法适用于治疗患有中重度至重度B型血友病(先天性因子IX(FIX)缺乏症)且对变异AAV血清型Rh74的中和抗体呈阴性的成人(18岁或以上)。
Onasemnogene abeparvovec AAV vector-based gene-replacement therapy Treatment of spinal muscular atrophy 来自 国家科技图书文献中心 喜欢 0 阅读量: 21 作者: DM Paton 摘要: Although a rare condition, spinal muscular atrophy (SMA) is the most common genetic disorder causing death in infancy. It...
人物简介: 胡勇,曾担任四川飞行熊猫供应链有限公司等公司高管。 老板履历 图文概览商业履历 任职全景图 投资、任职的关联公司 商业关系图 一图看清商业版图 更新时间:2024-02-22关联企业0 担任法定代表人0 担任股东0 担任高管0 所有任职企业0 作为最终受益人0 所属集团0 历史信息2 曾担任法定代表人 曾担任...
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