中期数据显示,低剂量和中等剂量的AAV-RPGR的耐受性良好,并表明视力有显著改善。 AAV-RPGR是一种在研基因疗法,用于治疗由眼睛特异性RPGR基因(RPGR 0RF15)中的突变导致XLRP的患者。AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下...
MeiraGTx公司是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司,该公司前不久宣布欧洲药品管理局(EMA)已授予其AAV-RPGR优先药物(PRIME)和高级治疗药物(ATMP)资格认定。AAV-RPGR是一种研究性基因疗法,用于治疗RPGR基因突变引起的X连锁色素性视网膜炎(x...
Viral transduction of RPGR-KO ROs with AAV-RPGR led to restoration of RPGR expression in human rods and cones. RPGR was localised at the photoreceptor cilium and led to marked improvements in several molecular readouts. Conclusions : The RPGR transgene was correctly expressed, processed, and ...
近日,渤健(Biogen)宣布其代号为XIRIUS的治疗X-连锁视网膜色素变性的II/III期临床试验未能改善患者视力,试验失败。 该基因疗法使用AAV8作为递送载体,通过视网膜下注射,将正确版本的RPGR基因递送至视网膜,替换突变基因,表达RPGR蛋白,从而减缓或阻止X-连锁视网膜色素变性患者视力的进一步丧失。 渤健此前曾对该基因疗法寄予...
人物简介: 一、李淑鸳担任职务:李淑鸳目前担任海口秀英区诺依霏百货店法定代表人;二、李淑鸳投资情况:目前李淑鸳投资海口秀英区诺依霏百货店最终收益股份为0%;老板履历 图文概览商业履历 任职全景图 投资、任职的关联公司 商业关系图 一图看清商业版图 ...
AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。 2020年07月19日讯 /生物谷BIOON/ --强生(JNJ)旗下杨森制药近日在美国视网膜专家学会(ASRS)2020年虚拟年会上公布了正在进行的I/II期试验MGT009(NCT03252847)的6个月数据。该试验正在评估在研基因疗法AAV-RPGR(腺相关病毒视网膜色素变性...
AAV-RPGR是一种在研基因疗法,用于治疗由眼睛特异性RPGR基因(RPGR 0RF15)中的突变导致XLRP的患者。AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。AAV-RPGR由杨森与MeiraGTx Holdings公司联合开发,用于治疗RPGR ORF15突变的XLRP患者。此次公布的数据也是来自双方合作的首次数据发布。 根据...
本发明描述了预防,阻止或缓解对象中与视网膜色素变性和X染色体连锁视网膜色素变性相关的视力丧失和其他病症的方法.该方法包括给予所述对象有效浓度的组合物,所述组合物包含携带编码正常视网膜色素变性GTP酶调节因子(RPGR基因)的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体,所述核酸序列或其片段处于...
The methods include administering to said subject an effective concentration of a composition comprising a recombinant adeno-associated virus (AAV) carrying a nucleic acid sequence encoding a normal retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR gene), or fragment thereof, under the control of regulatory ...
The methods include administering to said subject an effective concentration of a composition comprising a recombinant adeno -associated virus (AAV) carrying a nucleic acid sequence encoding a normal retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR gene), or fragment thereof, under the control of regulatory...