比如最常见的广谱启动子CAG（CMV immediate-early enhancer chicken β-actin promoter），是通过将一个病毒的增强子序列和一个基因启动序列融合在一起，构建的启动子序列，能高效、广泛、长期的在动物细胞和组织中表达。但如果我们希望目的基因过表达/敲低的效果只发生在我们要研究的细胞或者组织中，就可以将AAV启动子...
2019年8月13日,AAV基因疗法的Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) 宣布收购Synpromics,Synpromics致力于基因控制合成启动子技术、生物信息学和智能数据驱动设计领域,以实现更精确的细胞靶向和基因表达,该公司的启动子(Promoter)技术和制造系统授权给其它基因治疗公司以获得商业权益。AskBio成立于2001年,由Jude Samulski博士...
[4] Piras BA, Tian Y, Xu Y, Thomas NA, O'Connor DM, French BA. Systemic injection of AAV9 carrying a periostin promoter targets gene expression to a myofibroblast-like lineage in mouse hearts after reperfused myocardial infarction. Gene Ther. 2016 May;23(5):469-78. doi: 10.1038/gt.2...
第一种情况，如果想要表达一个蛋白，那么在分子元件设计中包含 Promoter（启动子），只需要表达它就可以了，不需要去整合到基因组上，例如以前 Spark 和诺华生产的产品都是表达为主；如果想整合到基因组上并希望把它内源性表达，那么就取决于启动子的设计是否最优，所以高校研究中的设计和公司花费几亿美元所做的事...
[7] Wang H, Xun M, Tang H, Zhao J, Hu S, Zhang L, Lv J, Wang D, Chen Y, Liu J, Li GL, Wang W, Shu Y, Li H. Hair cell-specific Myo15 promoter-mediated gene therapy rescues hearing in DFNB9 mouse model. Mol Ther Nucleic Acids. 2024 Feb 2;35(1):102135. ...
4. Griffin, J.M., et al., Astrocyte-selective AAV gene therapy through the endogenous GFAP promoter results in robust transduction in the rat spinal cord following injury. Gene Therapy, 2019. 26(5): p. 198-210. 5. Liu, S., et al...
non-human primate retina[J].Human Gene Therapy, 2016, 28(2).[6] Boye S E , Alexander J J , Boye S L ,et al.The human rhodopsin kinase promoter in an AAV5 vector confers rod- and cone-specific expression in the primate retina.[J].Human Gene Therapy, 2012, 23(10):1101-15.
[6] Guo P, Zhang T, Lu A, Shiota C, Huard M, Whitney KE, Huard J. Specific reprogramming of alpha cells to insulin-producing cells by short glucagon promoter-driven Pdx1 and MafA. Mol Ther Methods Clin Dev. 2023 Feb 11;28:355-365. doi: 10.1016/j.omtm.2023.02.003. PMID: 36879848...
4、Xu L , Daly T ,Gao C ,et al. CMV-beta-actin promoter directs higher expression from an adeno-associated viral vector in the liver than the cytomegalovirus or elongation factor 1 alpha promoter and results in therapeutic levels of human factor X in mice.[J]. Human Gene Therapy, 2001...
研究团队使用云舟生物的载体个性化定制平台,专门设计了pAAV1 [Exp]-{RBM3promoter}>Luciferase:WPRE载体(Vectorbuilder id: VB200519-1118txj),将生物荧光基因引入SCN组织,从而能够实时观察基因对温度波动的反应。他们专注于一种名为Rbm3的基因,该基因在冷应激反应和神经保护中起着重要作用。