二、肾脏特异性启动子 肾脏中细胞结构复杂，种类较多。在一些研究中，目的基因不需要特异性表达可以采用CMV启动子，也可以针对不同的肾脏细胞采用对应的特异性启动子获得最佳的感染效果。肾小管特异性启动子 Asico等人[4]使用输尿管给药的方式对比了CMV，KSPC，SGLT2，NKCC2和ECAD启动子，在小鼠肾脏中的特异性表达...
特异性血清型AAV可以实现组织或细胞特异性感染，除此之外，特异性启动子也可以实现基因在特定组织或细胞中高效特异性表达。然而，在生殖系统比如子宫胚胎的研究中还没有特别好的特异性启动子可供我们使用。因此，想要实现基因在子宫及胚胎中特异性高效表达的话，我们可以使用原位注射的方式结合强启动子比如CMV启动子、CA...
血清型：AAV1、2、8、9、Anc80L65 启动子：CMV 病毒滴度：3.75~3.80 x 10^12 GC/mL 注射方式：圆窗膜注射+内耳开窗术
二、心血管系统AAV启动子的选择 常规2型启动子在心脏中已有较好的表达,表达效果已经可以满足大多数实验需求,如果没有组织特异性感染的要求,可以选择CMV启动子: 图2.吉凯客户文献[2]:Circular RNA CircMAP3K5 acts as a microRNA-22-...
启动子:CMV,H1 实验动物:CMS小鼠(慢性应激模型) 注射方式:尾静脉注射,1x1011 vg/只 实验结果:为了确定肝脏sEH的下调是否会诱导抗抑郁样作用,通过尾静脉注射AAV8病毒,将干扰目的基因的shRNA片段递送入小鼠体内,特异性靶向肝脏实现肝细胞中sEH的下调,结果显示肝sEH可能在抑郁症的病理生理过程中起着重要作用。 图3...
CMV和CAG两种广谱启动子用于眼科基因治疗,CAG启动子对感光细胞特异性更高,而CMV启动子除了感光细胞还可启动GFP在RPE细胞内表达。 为了实现靶基因在体内高效率、高特异性的表达,可以从改造AAV载体体系的基因组(启动子、调控序列、自身互补AAV)、衣壳(血清型)及注射方式几方面实现。AAV具有多种血清型,不同血清型有...
在许多情况下,rAAV基因治疗平台利用强大且普遍存在的启动子以实现高效转基因表达。这些启动子包括巨细胞病毒(CMV)启动子和与CMV增强子融合的鸡β-肌动蛋白启动子(CβA)。其他调控元件也可以增强基因表达,例如内含子和土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件(WPRE)。
综上,我们可以看到靶向脊髓的细胞可以有神经元特异性的启动子hSyn,广谱性的启动子CMV,星胶特异性的启动子GFAP,对于小胶质细胞而言也可以用小胶特异性的启动子F4/80,血清型多选用使用最为广泛的9型。下面是对各种细胞进行的相关总结: 细胞类型 启动子
2、启动子的选择 心脏由心肌细胞和非心肌细胞组成，非心肌细胞占总数的70%，其中90%以上的非心肌细胞由心肌成纤维细胞组成。高效靶向心肌细胞和心肌成纤维细胞对于心脏相关疾病的研究尤为重要。汉恒可提供cTNT、POSTN、COL2A1、TCF21四种靶向心脏的特异性启动子。将带有CMV和cTNT的AAV病毒通过颈静脉注射感染一周龄...
二、特异性启动子 常规CMV、EF1等广谱启动子一般不具有细胞特异性，而针对皮肤组织特定细胞的靶向研究相对较少，目前仅有一些关于表皮角质形成细胞和黑色素细胞的特异表达相关研究。角蛋白中间丝是上皮细胞的主要蛋白质成分，是一个由54个保守基因组成的大家族编码，K5/K14和K1/K10是表皮表达的4种主要角蛋白。K5/K...