AAV9：AAV9是目前已知最有效穿过血脑屏障的AAV血清型之一。它可以通过系统性注射（如静脉注射）进入大脑...
研究开发新型跨血脑屏障AAV.CPP.16，在不同品系小鼠和食蟹猴CNS中具有优于AAV9的转导效率，并在GBM...
脑内皮细胞,可以选择AAV-BR1这个血清型,但是除了内皮细胞外,也会转染大量神经元和胶质细胞[2];3.AAV在不同物种间存在转染效率的差异,所以在临床转化的过程中,将AAV在非人灵长类动物(NHPs)中的在体实验纳入到整体实验进程中是必要的;4.AAV二次给药,会被抗体中和,而且单次、大剂量的AAV,毒副作用也相应增...
因此通过对AAV衣壳蛋白的改造,获得组织特异性血清型,使其识别特定的细胞表面受体,即可实现AAV特异性感染相应的细胞,从而实现特异性的基因调控。比如Martin Trepel 等人发现BR1血清型能够特异性的感染小鼠大脑血管内皮细胞(图3)。 图3. 尾静脉注射AAV-BR1-eGFP感染大脑血管内皮细胞 吉凯基因持续开发适用于不同组织或...
那么这种血清型与AAV-BR1相比,是否具有优势呢? 作者发现,在相同的注射条件下,AAV-BI30标记的小鼠脑内皮细胞数量明显多于AAV-BR1。同时,AAV-BI30的表达在整个大脑中没有明显的区域间差异,即皮质、海马、丘脑和小脑均表现出>80%的内皮细胞转导。此外,与AAV-BR1不同的是,AAV-BI30具有高度内皮细胞特异性,标记...
那么这种血清型与AAV-BR1相比,是否具有优势呢? 作者发现,在相同的注射条件下,AAV-BI30标记的小鼠脑内皮细胞数量明显多于AAV-BR1。同时,AAV-BI30的表达在整个大脑中没有明显的区域间差异,即皮质、海马、丘脑和小脑均表现出>80%的内皮细胞转导。此外,与AAV-BR1不同的是,AAV-BI30具有高度内皮细胞特异性,标记...
但不同血清型又有不同特点:AAV1主要作用于视网膜上皮细胞,注射后2-4周可以检测;AAV2主要作用于感光细胞、视网膜上皮细胞和玻璃体,AAV2玻璃体注射后分布广泛,2-4周可以检测; AAV5可作用于视网膜上皮细胞和感光细胞,在感光细胞中表达AA5>AAV2,2-4周检测。下图为一些视网膜组织的注射情况: ...
但不同血清型又有不同特点:AAV1 主要作用于视网膜上皮细胞,注射后 2-4 周可以检测;AAV2 主要作用于感光细胞、视网膜上皮细胞和玻璃体,AAV2 玻璃体注射后分布广泛,2-4 周可以检测; AAV5 可作用于视网膜上皮细胞和感光细胞,在感光细胞中表达 AA5>AAV2,2-4 周检测。下图为一些视网膜组织的注射情况: ...
NO:1)。 [0054]“7m8变体”指rAAV,其可以具有任何血清型,具有插入衣壳蛋白的暴露于溶剂的GH 环中的氨基酸序列LALGETTRPA(SEQ ID NO:1)。 [0055]当7m8插入rAAV2中(也称为AAV2.7m8)时,氨基酸序列LAL GETTRPA(SEQ ID NO:1) 被插入AAV2衣壳蛋白的氨基酸570‑611内的GH环中,例如在AAV2衣壳蛋白VP1的位置...
那么这种血清型与AAV-BR1相比，是否具有优势呢？作者发现，在相同的注射条件下，AAV-BI30标记的小鼠脑...