基因治疗常用载体基因载体，又称基因逆送载体，是将外源目的基因（或治疗性基因）导入宿主细胞进行表达，以研究基因功能或治疗疾病的工具，主要应用于细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）、生物科研、生物制药、转基因食品等领域。基因治疗通常可分为在体基因治疗和离体基因治疗。其中，在体治疗主要是将带有治...
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基因载体,又称基因逆送载体,是将外源目的基因(或治疗性基因)导入宿主细胞进行表达,以研究基因功能或治疗疾病的工具,主要应用于细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)、生物科研、生物制药、转基因食品等领域。 基因治疗通常可分为在体基因治疗和离体基因治疗。其中,在体治疗主要是将带有治疗基因的非病毒或病毒...
2025-03-02报道，在这项发表在Lancet期刊上的标题为“Gene therapy in children with AIPL1-associated severe retinal dystrophy: an open-label, first-in-human interventional study”的研究中，研究人员向每名儿童的一只眼睛注射了携带AIPL1基因的重组腺相关病毒载体（rAAV8.hRKp.AIPL1），以评估基因补充疗法在...
基因载体,又称基因逆送载体,是将外源目的基因(或治疗性基因)导入宿主细胞进行表达,以研究基因功能或治疗疾病的工具,主要应用于细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)、生物科研、生物制药、转基因食品等领域。 基因治疗通常可分为在体基因治疗和离体基因治疗。其中,在体治疗主要是将带有治疗基因的非病毒或病毒...
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现在,这项1期临床试验的结果已经以“AAV gene therapy for hereditary spastic paraplegia type 50: a phase 1 trial in a single patient”为题,发表在《自然-医学》上。根据论文,研究者注射的AAV达到了1×1015载体基因组(vg),也是目前通过...
基因治疗 (gene therapy)的概念起源于20世纪70年代初[1]。基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,从根本上解决传统疗法存在的一系列问题。基因治疗递送载体分为病毒载体和非病毒载体。相比非病毒载体,病毒载体具有更高转导效率、更强的工程化能力和高度特异性基因递送特点[2]。
2. Neil G. Rumachik1, Stacy A. Malaker, and Nicole K. Paulk. Method for Bottom-Up Proteomic Characterization of rAAV Capsid Post-Translational Modifications and Vector Impurities.Frontiers in Immunology,April 2021 Volume 12. 3. FDA指导原则 ...
2021年5月19日,英国伦敦大学学院的研究人员在 Science 子刊 Science Translational Medicine 期刊上发表了题为:Gene therapy restores dopamine transporter expression and ameliorates pathology in iPSC and mouse models of infantile parkinsonism 的研究论文。 研究团队通过敲除SLC6A3基因,构建了多巴胺转运蛋白缺乏综合征...