该研究使用两种腺相关病毒载体（AAV）同时递送 CRISPR-Cas9 基因编辑系统和靶向免疫球蛋白基因的修复模板，直接编辑小鼠内源 B 细胞的免疫球蛋白基因位点，有效地在体内修饰 B 细胞，使之能产生针对 HIV 病毒的中和抗体，让一次性注射治疗艾滋病成为可能。多年以来，科学家们在治疗 HIV 感染时一直面临一个十分棘手的...
2019年3月份,来自迈阿密大学米勒医学院Desrosiers教授团队在Immunity杂志报导了他们通过AAV载体将单克隆抗体基因递送至感染SHIV的猕猴的试验,实现了一次注射长效抑制SHIV,也提供了AAV递送bNAb来“功能性治愈”艾滋病的证据,从而为人体内的该型...
4DMT的发现平台称为“Therapeutic Vector Evolution”,可以从包含10亿个不同腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白的文库中筛选出为特定疾病“量体裁衣”的AAV载体衣壳。它们不但具有更高的组织特异性,而且不会受到患者体内中和抗体的影响,在递送基因方面也更为安全。 4D-310由4DMT公司的平台开发的C102衣壳携带表达AGA的GLA基因。
基因药物的递送一直是此类药物开发的关键,以腺相关病毒(AAV)递送基因药物的技术开发难关是首次给药后会诱发人体免疫系统产生抗体,再次给药后体内中和抗体将攻击、清除AAV载体,无法保证疗效。因此,Carbon希望开发可以多次给药的病毒载体基因疗法,使这一技术可以面向更多患者群。 Schneider表示,公司首个项目CGT-001可将囊...
的哺乳动物中的内耳病症的方法,所述方法包括:将治疗有效量的aav载体引入哺乳动物的内耳中,所述aav载体包括编码以下多肽的核苷酸序列:(a)包括可操作地连接到信号肽的抗体重链可变结构域的多肽以及包括可操作地连接到信号肽的抗体轻链可变结构域的多肽;或(b)包括连接到信号肽的抗原结合抗体片段的多肽;其中引入使得哺乳...
该研究使用两种腺相关病毒载体(AAV)同时递送CRISPR-Cas9 基因编辑系统和靶向免疫球蛋白基因的修复模板,直接编辑小鼠内源 B 细胞的免疫球蛋白基因位点,有效地在体内修饰 B 细胞,使之能产生针对 HIV 病毒的中和抗体,让一次性注射治疗艾滋病成为可能。 多年以来,科学家们在治疗 HIV 感染时一直面临一个十分棘手的问题...
该研究使用两种腺相关病毒载体(AAV)同时递送CRISPR-Cas9 基因编辑系统和靶向免疫球蛋白基因的修复模板,直接编辑小鼠内源 B 细胞的免疫球蛋白基因位点,有效地在体内修饰 B 细胞,使之能产生针对 HIV 病毒的中和抗体,让一次性注射治疗艾滋病成为可能。 多年以来,科学家们在治疗 HIV 感染时一直面临一个十分棘手的问题...
该研究使用两种腺相关病毒载体(AAV)同时递送CRISPR-Cas9 基因编辑系统和靶向免疫球蛋白基因的修复模板,直接编辑小鼠内源 B 细胞的免疫球蛋白基因位点,有效地在体内修饰 B 细胞,使之能产生针对 HIV 病毒的中和抗体,让一次性注射治疗艾滋病...
2019年3月份,来自迈阿密大学米勒医学院Desrosiers教授团队在Immunity杂志报导了他们通过AAV载体将单克隆抗体基因递送至感染SHIV的猕猴的试验,实现了一次注射长效抑制SHIV,也提供了AAV递送bNAb来“功能性治愈”艾滋病的证据,从而为人体内的该型疗法进行了概念性验证。
该研究使用两种腺相关病毒载体(AAV) 同时递送CRISPR-Cas9 基因编辑系统和靶向免疫球蛋白基因的修复模板,直接编辑小鼠内源 B 细胞的免疫球蛋白基因位点,有效地在体内修饰 B 细胞,使之能产生针对 HIV 病毒的中和抗体,让一次性注射治疗艾滋病成为可能。 多年以来,科学家们在治疗 HIV 感染时一直面临一个十分棘手的问题...