REVeRT技术不仅实现了目的基因的高表达,而且避免了外来蛋白的副产品生成,从而减轻了潜在的免疫原性问题。REVeRT能够灵活地选择分割位点,而且适用于各种AAV血清型和不同的给药途径,将目的基因高效地递送到各种组织和器官,包括眼睛、心脏、脑等。 Stargardt病小鼠模型中,研究人员进一步证实了利用REVeRT技术能够成功实现ABCA4...
这项研究也表明AAV可以作为一个有效的系统性药物递送工具,用于对抗胶质瘤或者其他有需求的中枢神经系统类疾病。 Fengfeng Bei Fengfeng Bei 本科毕业于清华大学,硕士毕业于伦敦国王学院,博士毕业于伦敦大学学院,目前是哈佛大学布列根和妇女医院神经...
将AAV递送至CNS的方法有多种,如直接颅内注射(DI)、鼻内递送(IN)和静脉注射联合聚焦超声诱导的血脑屏障损伤(FUS-BBBD)。然而,如何在最小的全身毒性下无创、高效地将AAV递送至大脑,仍然是主要的挑战。 来自圣路易斯华盛顿大学医学院的研究团队开发了一种使用超声介导的鼻内给药(FUSIN)方式,将AAV递送至大脑中...
“AAV本身的生物学特性,它的基因组是不会整合到细胞的基因组中的,所以它也就不会跟着细胞的基因组复制,但是我们又希望它长期在细胞里存在。所以现阶段的矛盾就在细胞复制上,在细胞分裂的过程中,AAV基因组被稀释了。从这一点上来说,AAV可能会更适合相对不太活跃的细胞类型,他表达的时长会更长。现在发表的论文...
图1. 利用CRISPR-Cas9/rAAV6进行SCID体外建模 2、利用双等位基因KI-KO策略对HD来源CD34+ HSPCs中的...
北京锦篮基因科技有限公司成立于2018年,是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司。公司专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发,以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命,致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈,造福患者...
依稀读到一篇aav递送系统会随机整合进基因组的文章,那是否目前的RNAi技术会存在不可预知风险? #随记#$阿里拉姆制药(ALNY)$$Arrowhead制药(ARWR)$
REVeRT技术不仅实现了目的基因的高表达,而且避免了外来蛋白的副产品生成,从而减轻了潜在的免疫原性问题。REVeRT能够灵活地选择分割位点,而且适用于各种AAV血清型和不同的给药途径,将目的基因高效地递送到各种组织和器官,包括眼睛、心脏、脑...
REVeRT技术不仅实现了目的基因的高表达,而且避免了外来蛋白的副产品生成,从而减轻了潜在的免疫原性问题。REVeRT能够灵活地选择分割位点,而且适用于各种AAV血清型和不同的给药途径,将目的基因高效地递送到各种组织和器官,包括眼睛、心脏、脑等。 Stargardt病小鼠模型中,研究人员进一步证实了利用REVeRT技术能够成功实现ABCA4...
模块（如基因激活剂 (CRISPRa)）的大基因需要双腺相关病毒 (AAV) 载体才能有效地在体内递送和表达。