rAAV 所包含的 DNA 一般是用外源基因表达元件替换 AAV 的编码基因，仅保留了病毒复制和包装所需的 ITR...
可以被腺相关病毒(AAV)递送;而AAV病毒可以对中枢神经系统进行有效递送,且长期表达;更重要的是,对于婴儿晚期巴顿病患者来说,即使患者神经系统中表达的TPP1蛋白只增加到正常人的5%-10%,就会有明显疗效;而且,TPP1蛋白是一种分泌蛋白,因此无需递送到每个中枢神经细胞,被修复的细胞分泌的TPP1蛋白可以被临近细胞吸收。
AAV血清型1-9的病毒衣壳蛋白中氨基酸的一致性为45%。然而由于病毒注射方式不同AAV病毒感染的靶器官差异也比较大,而且即便使用相同的注射方式,不同血清型的病毒感染的靶细胞也不尽相同。为了更好的研究不同血清型病毒载体的差异,应采用相同的病毒注射方式,在不同的时间点去研究载体基因的动力学特点、表达水平和器官...
AAV注射小鼠的病毒量取决于多种因素，如病毒血清型、注射部位、目标组织等。通常，小鼠体内实验的注射剂量范围为1×10^10至1×10^12病毒基因组单位（vg）/小鼠。具体剂量需根据实验目的和预实验结果进行调整。四、AAV感染后过表达效果弱的原因：病毒滴度不足：病毒量不足以实现高效转导。目的基因表达调控元件不合适...
腺病毒（AAV）/慢病毒载体（LVV）为载体的眼用注射液的不溶性微粒检查 腺病毒相关病毒（adeno-associated virus，AAV）是一类单链线状DNA缺陷型病毒，有多种血清型，且不同血清型的AAV具有不同的组织器官靶向性。通过修饰、突变AAV的外壳蛋白序列产生新的组织倾向性的血清型。安全性高、可长期表达，治疗效果持久...
二、血清型选择和注射方式 目前已开展的眼科AAV基因治疗临床试验中靶向眼底的各种细胞类型有很多,如视网膜色素上皮(RPE)、神经节细胞层和感光细胞层。试验使用的载体以AAV2、5、8血清型居多,但近几年使用较多的改造载体如AAV2-7M8、AAV2-tYF、scAAV等,已被用于临床研究。
可通过查阅文献,参考前人研究中哪种血清型更合适;如果还不确定选择哪种血清型,可尝试使用AAV试用装进行预实验,通过比较不同血清型对目标组织的感染效果,摸索最佳实验条件(注射方法、注射位点、病毒用量等),以便获得更理想的结果。 吉凯基因持续开发适用于不同组织或细胞的特异性血清型,目前已开发出多种特异性血清型,...
5. 检查针管内有无回血,如有,则可以注射; 6. 用棉球按压注射点1min左右进行止血; 7. 最后,将小鼠从固定器取下,放回鼠笼中。 补充说明 1. 大鼠尾静脉注射病毒量参考:文章“AAV9 supports wide-scale transduction of the CNS and TDP-43 disease ...
对于接受治疗的8名患者,通过携带CLN2编码序列的AAVrh.10通过颅骨钻孔注入,两侧大脑各3个注射孔,每个位置注射150微升,注射病毒总剂量为2.85×10E11至9.0×10E11基因组拷贝。 试验结果表明,患者对AAVrh.10-hCLN2的治疗耐受性良好,在手术后(0至14天)和18个月研究期间(14天至18个月),几乎没有出现严重不良事件。
研究团队对8名严重婴儿晚期巴顿病患儿进行了人体实验，这8名患者中有4名男性、4名女性，首次报告症状的平均年龄为29个月（16至48个月）。试验中，通过携带CLN2编码序列的AAVrh.10通过颅骨钻孔注入，两侧大脑各3个注射孔，每个位置注射150微升，注射病毒总剂量为2.85×10E11至9.0×10E11基因组拷贝...