其首款候选药物NR082眼用注射液(rAAV-ND4,研发代号NFS-01)于2021年3月获得国家药品监督管理局(NMPA)药物注册临床试验(IND)许可,是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物,拟用于ND4突变引起Leber遗传性视神经病变(LHON),目...
去年年初,罗氏宣布以43亿美元收购基因治疗明星公司Spark,彼时溢价约122%,主要资产包括一款已获批用于治疗遗传性视网膜营养不良的基因疗法Luxturna,处于临床3期治疗血友病的基因疗法SPK-9011,以及几款更早期的AAV基因疗法。 据广发证券统计,目前59%的研发管线都使用病毒载体,仅13%采用质粒、信使RNA、脂质体等非病毒载体,...
今日,辉瑞的AAV基因疗法Beqvez获得FDA批准上市,用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者,这些患者体内不带有靶向AAV血清型Rh74亚型的中和抗体。此前,这款产品已经被加拿大批准上市。 血友病B是一种危及生命的退行性疾病,患者由于基因出现突变,导致缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和...
关于高通X Elite性能及其产品的纪要 | 【上市时间】2024年年中(发布时间2023年10月25日)。【产品构成】X Plus(多规格)、旗舰X Elite(多规格)。【产品形态】笔记本电脑、二合一产品等。【产品团队】苹果A系、M芯片前主创,以及intel、AMD等公司前成员。【上市成品】联想ThinkPad T14s Gen 6、YOGA Slim 7、微软Suf...
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随着人类打开基因组的潘多拉魔盒,基因治疗便因其巨大的临床受益潜力吸引了全世界科学家的目光。今日,我们为大家带来一篇来自《医麦客》的文章,从BioBAY园内纽福斯AAV眼科药NR082纳入突破性疗法,看基因治疗产品上市的快与慢。 近年来,国内布局基因治疗的企业数量迅速增长。目前已有8家企业的基因治疗产品获批临床,其中Bio...