GT-02287是一种口服变构蛋白调节剂,具有可穿越血脑屏障的小分子量,该产品拟被开发用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。在PD的临床前模型中,GT-02287恢复了GCase酶功能,减少了聚集的α-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡,提高了多巴胺水平,改善动物的运动功能和认知能力,可能具有减缓帕金森病进展的潜力。GT-...