导读 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上,领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一,他早年毕业于四川大学华西药学院,从事基因治疗研究20余年,特别是在腺相关病毒(AAV)基因治疗研究领域取得了杰出成就。文章的第一作者为王丹(Dan Wang,音译)博士。 高光...
基因治疗主要是两种方法，一个是In vivo，这种情况下基因治疗的药物像其他的药物一样，直接打到人体内发挥基因的作用；另外一种叫Ex vivo，这种情况下把人的细胞取出来进行基因改造、扩增再打回体内，这样打进去的细胞就成了活的药物。从中国的第一款基因治疗药物今又生到现在，整整20年过去了，在这20年当中共45个...
小编在这里给大家推荐国际基因治疗领域著名专家、美国基因与细胞学会当选主席、Voyager Therapeutics的创始人之一的高光坪教授作为通讯作者的综述文章“Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery”,本综述介绍了AAV的基本特性和病毒载体设计的一般原则,并对AAV的相关临床进展、AAV基因治疗策略...
IGC组委有幸于第五届中国国际免疫&基因治疗论坛开幕前，邀请到麻省大学医学院，高光坪教授做深度专访，高教授提前向大家分享了他对于基因治疗领域发展策略的独到见解，并一针见血地指出了一些AAV 基因治疗的行业痛点。高光坪教授美国麻省大学医学院Horae基因治疗中心主任，李伟波罕见病研究中心联合主任，微生物学和生理学系...
7月22日下午,应科技部“十二五重大专项-肿瘤生物治疗新药临床评价研究技术平台”课题组邀请,美国麻省大学医学院终身教授高光坪教授至我院胸部肿瘤科讲学。胸部肿瘤科医师、研究生、住院医师、进修医师等40余人参加了本次学术活动。 高光坪教授以Canavan病(海绵状脑白质营养不良)基因治疗药物的研发过程为例,讲解了科学研究...
高光坪:全球基因治疗领域领导者之一,美国基因与细胞治疗学会主席、麻省大学医学院教授、Horae基因治疗中心主任、Human Gene Therapy杂志主编、中国“千人计划”专家、生物制药企业Voyager Therapeutics的创始人之一,研发的治疗Canavan disease(海绵状脑白质营养不良病)的AAV基因治疗药物已被FDA批准并进行了首例"Expanded Excess...
2022年3月23日,Nature在线发表了美国麻省大学T.H.Chan医学院红瑞基因治疗中心高光坪教授和王丹教授合作(王家明、张跃和Craig A. Mendonca为共同第一作者)在Nature上发表了文章AAV-delivered suppressor tRNA overcomes a nonsense mutation ...
研究人员简要介绍了基本的AAV生物学和载体学,描述了一般的载体设计原理,总结了目前的治疗策略和临床进展。讨论了现有的挑战,以及有助于将这些有前途的药物平台转移到临床的最新进展。通讯作者高光坪为国际基因治疗领域著名专家、美国基因与...
2019年2月15日医麦客emedclub近日权威期刊naturereviewsdrugdiscovery针对腺相关病毒aav载体作为基因治疗递送的平台展开讨论其中通讯作者为国际基因治疗领域著名专家美国基因与细胞学会当选主席高光坪教授同时他也是voyagertherapeutics的创始人之一 华人学者高光坪Nature子刊发文,详述基因治疗明星载体腺相关病毒(AAV)丨医麦猛爆料 ...
麻省大学高光坪教授、王丹教授等在Molecular Therapy: Methods & Clinical Development期刊发表了题为:Non-canonical amino acid incorporation into AAV5 capsid enhances lung transduction in mice的研究论文。 该研究利用密码子扩增技术,将非经典氨基酸(ncAA)——Nε-2-叠氮乙氧羰基-L-赖氨酸(NAEK)掺入AAV5衣壳中,...