近期，阿斯利康口服小分子PCSK9抑制剂AZD0780的IIb期数据显示其在他汀治疗基础上能显著降低LDL-C，再次凸显了该靶点在药物研发中的巨大潜力 [5-6]。然而，PCSK9的重要性远不止于降脂治疗。其主要在肝脏表达的特性，加之靶向效果明确、临床验证充分且易于量化评估，使其成为肝脏靶向新疗法理想的“概念验证（Proof-of-...
其主要在肝脏表达的特性,加之靶向效果明确、临床验证充分且易于量化评估,使其成为肝脏靶向新疗法理想的“概念验证(Proof-of-Concept, PoC)”靶点。 图2 PCSK9小分子抑制剂AZD0780对LDL-C有剂量依赖性降低作用[5] ●ASGCT年会进展:PCSK9在肝脏靶向基因疗法领域的应用 在刚刚落幕的第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会
近期,阿斯利康口服小分子PCSK9抑制剂AZD0780的IIb期数据显示其在他汀治疗基础上能显著降低LDL-C,再次凸显了该靶点在药物研发中的巨大潜力 [5-6]。然而,PCSK9的重要性远不止于降脂治疗。其主要在肝脏表达的特性,加之靶向效果明确、临床验证充分且易于量化评估,使其成为肝脏靶向新疗法理想的“概念验证(Proof-of-Conce...
此外,基于GPCR(G蛋白偶联受体)的中药靶标筛选新范式,正在从分子层面解析中药多靶点作用的科学性。三、【争议背后的深层启示】1. [方法论融合的必要性] 中药研究需突破“非黑即白”的二元对立,例如通过系统生物学、人工智能等技术解析复方网络药理学机制,而非简单套用化学药的评价标准。2. [伦理与科学的平衡] 安慰...
(一般不超过100字符):靶标筛选、基因操作工具制备、靶标验证、新药研发、医学检测 简介(Description)201个字符 (一般不超过200字符):吉凯基因是一家以标准化科研大数据为驱动力、以持续开发创新靶点药物为手段、以提高中国高发少药疾病患者的生存率和生活质量为使命的平台型公司 4.百度关键词 7天 30天 前10名:0 ...
前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9(PCSK9)是人类遗传学研究驱动药物开发的杰出代表。针对该靶点的研究不仅促进了多款市场表现卓越的降脂药物的诞生,其独特的生物学特性更使其成为评估肝脏靶向基因编辑、小核酸及基因插入等前沿疗法有效性与安全性的关键验证基准。本期将带大家聚焦PCSK9在肝脏靶向治疗领域的最新突破,并介绍赛...
通过患者特异性细胞重编程,iPSC技术可以精准构建体外疾病模型,为靶点发现和药物筛选提供理想平台。然而研究人员在实际操作中仍面临诸多挑战:➢iPSC培养过程中频繁出现分化异常?➢神经定向分化效率时高时低难以把控?➢功能验证该如何建立标准化流程?……值此世界帕金森日即将到来之际,我们将开展「解锁神经疾病的奥秘:...
3.中医药都是多靶点,多环节的,西药则不会有这样的困惑,柳叶刀上都有文章研究如何开展中药的随机双盲实验。就算按照西药的国际标准,中药的很多实验数据也是可查的,就算没通过实验结果还看不懂,而且没过原因很复杂不是简单的疗效或者毒副作用。再个国产西药的通过比例也才1.7%,还是近些年发力才通过了十来个。这方面...