阵发性睡眠性血红蛋白尿症治疗最新进展 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)是一种由于1个或几个造血干细胞经获得性体细胞PIG-A(phosphotidyl inositol glycan complementation group A)基因突变造成的非恶性的克隆性疾病,PIG-A突变造成糖基磷脂酰肌醇(glycosyl phosphatidyl inositol,GPI...
摘要:阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的血液系统疾病,其临床主要表现为溶血性贫血、骨髓衰竭和血栓形成。按国际PNH兴趣小组(I-PIG)提出的诊断分类,PNH可分为经典型、合并其他骨髓衰竭疾病的PNH及亚临床型PNH。在我国,对于合并骨髓...
阵发性睡眠性血红蛋白尿症磷脂酰肌醇聚糖A类糖基化磷脂酰肌醇锚连膜蛋白克隆扩增依库珠单抗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的获得性造血干细胞基因突变引起的疾病.已明确磷脂酰肌醇聚糖A(PIGA)基因突变是PNH患者血管内溶血的分子病因,但克隆性增殖的机制仍有待揭示.PNH与再生障碍性贫血,骨髓增生异常综合征...
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种后天获得性溶血性疾病,血管内溶血、潜在的造血功能衰竭和血栓形成是其3个主要临床表现。近年来,随着补体抑制剂的陆续问世,PNH的诊疗取得了较大进展。 第65届美国血液学会(ASH)年会于2023年12月9日至12日举行,公布了众多PNH领域研究结果,基于此,本文精选了大会上公布的PNH领域...
2024年04月26日(上海)诺华中国宣布,其创新药物飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)获得中国国家药品监督管理局批 […] 2024年04月26日(上海)诺华中国宣布,其创新药物飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。 作为成人...
2023年12月6日,诺华公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准一种名为iptacopan(商品名称:Fabhalta)的新药,这是首个用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的口服单一疗法。该药物的使用方法是作为B因子抑制剂,通过在免疫系统的补体替代途径中发挥作用,减少红细胞的破坏。在临床研究中,Fabhalta能够提升大多数...
【美国FDA批准基因泰克新药Piasky用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症】基因泰克,罗氏公司的子公司,近日宣布其新药Piasky已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。该药物用于静脉注射或皮下注射,专门治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。 Piasky的批准标志着基因泰克在罕见病治疗领域的又一重要进展。该药物的批准日期为6月...
北海康成治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的omoprubart（CAN106）注射液在中国的1b期临床试验取得积极初步数据 每四周一次的长间隔给药方案显示出良好的疗效和安全性剂量依赖性降低乳酸脱氢酶（LDH）并升高血红蛋白水平，实现了临床上抑制溶血北海康成计划开展CAN106的关键性试验北海康成将召开投资者会议 中国北京...
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SB12与LDH测定的ECU具有临床等效性。SB12和ECU在安全性、PK、PD和免疫原性方面具有可比性。 长按识别二维码 获取阵发性睡眠性血红蛋白尿症资讯 参考文献: 1.a phase III randomized clnlcal trial comparing sb12 (proposed eclizumab ...