1、糖皮质激素：泼尼松等糖皮质激素对部分患者有效，可减缓溶血发作。但长期使用可能会带来副作用，如向心性肥胖、骨质疏松等。应在医生指导下短周期应用。💊⏰ 2、雄激素：如达那唑等，可刺激红细胞生成，改善贫血症状。但部分患者可能会出现痤疮、水肿等不良反应。💉🚫 3、铁剂：对于存在缺铁证据的患者，...
美国FDA发出黑匣子警告,因为服用该药物的人发生侵袭性脑膜炎球菌疾病的风险高1,000到2,000倍。 2007年3月,艾库组单抗(Eculizumab)被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。 2007年6月,欧洲药品管理局批准艾库组单抗(Eculizumab)用于治疗PNH。 2009年,加拿大卫生部批准艾库组单抗(Eculi...
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的慢性血液疾病,其特征是不受控制的末端补体激活、血管内溶血和血栓形成。补体成分5(C5)抑制剂依库珠单抗和ravulizumab(长效版依库珠单抗)是目前国际上PNH患者的标准治疗方案。依库珠单抗最...
第20 卷第 3 期 2022 年 3 月 临床药物治疗杂志 Clinical Medication Journal Vol.20,No.3 March,2022 ·新药述评· 阵发性睡眠性血红蛋白尿治疗药物—Pegcetacoplan 邹悦,陈月,徐攀,张海英* 北京大学人民医院 药剂科,北京 100044 【摘要】 Pegcetacoplan 是 C3 靶向性抑制剂,特异性地与补体 C3 和 C3b...
2023年12月6日,诺华公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准一种名为iptacopan(商品名称:Fabhalta)的新药,这是首个用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的口服单一疗法。该药物的使用方法是作为B因子抑制剂,通过在免疫系统的补体替代途径中发挥作用,减少红细胞的破坏。在临床研究中,Fabhalta能够提升大多数...
阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)作为罕见病的一种,其靶向治疗药物的靶点均为补体成分5(C5),显现出该靶点具有极大的临床研究意义。C5作为补体系统的重要组分之一,在先天免疫中发挥作用,参与机体免疫保护并且调节适应性免疫反应。目前多种...
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种会导致红细胞提前分解的罕见的血液疾病。这会导致血红素尿或液中出现血红蛋白。血红蛋白是一种存在于红细胞中的蛋白质。 另外,PNH患者的血小板也比正常人更容易凝结,这会导致可能危及生命的血栓。PNH患者还存在骨髓功能障碍,可导致血细胞水平低下。
诺华集团近日宣布,旗下创新药物飞赫达已获得中国国家药品监督管理局的批准,这一利好消息无疑为公司在中国市场的发展前景注入了一剂强心针。飞赫达用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者,这标志着公司在全球范围内的创新药物研发布局再下一城。
摘要: eculizumab(Soliris)是一种单克隆抗体,是惟一被用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的药物,它能抑制末端补体蛋白C5从而减少溶血,血红蛋白尿和输血,改善PNH患者的生活质量.现就其药理学,药动学,临床研究,不良反应等做一综述.关键词: eculizumab;阵发性睡眠性血红蛋白尿症;单克隆抗体 ...
Pegcetacoplan是C3靶向性抑制剂,特异性地与补体C3和C3b结合,用于治疗补体介导的相关疾病.2021年5月美国食品药品管理局(FDA)批准C3靶向抑制剂Pegcetacoplan上市,用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH).PNH是一种非常罕见的,获得性,非恶性血液疾病.本文对Pegcetacoplan的基本信息,药理作用及作用机制,药物... 查...