具体来说：他们使用此前已被验证的聚合物-脂质杂化纳米粒作为递送载体，让其负载编码 IL-11 单链可变片段 mRNA。并在振动网筛雾化器的帮助之下，将载体递送至纤维化小鼠肺部，然后研究载体在小鼠体内的抗纤维化治疗有效性，借此验证了单链抗体策略的可行性。考虑到在生理条件之下，聚合物-脂质杂化纳米粒中的阳离子...
而非病毒载体,虽然能通过递送先导编辑器的mRNA来规避某些问题,但在将药物靶向递送到肝脏以外的体内组织方面也存在着挑战。一直以来,开发新型的、更安全、更高效的递送载体都是基因治疗领域的重要研究方向之一。 近年来,病毒样颗粒(VLP)作为一种新兴的类病毒载体递...
外泌体作为药物递送载体 目前,有多种聚合物材料,脂质体和纳米材料被用作药物输送载体。然而,这些材料与宿主组织细胞的相容性等问题仍然是其作为药物递送载体面临的挑战。鉴于外泌体具有良好的生物相容性,靶标特异性和在机体内的半衰期长等优点,外泌体在药物递送载体方向...
2021年1月,全球领先的基因编辑疗法公司本导基因创始人兼董事长、上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》杂志上发表研究论文,发明了一种介于病毒载体与非病毒载体之间的类病毒体(virus-like particle,VLP)递送技术。VLP可以递送CRISPR/Cas9 mRNA,实现安全和高效的体内基因编辑。 基于原创的VLP-...
基于Nb的药物载体(Nb-based drug vehicles,NDv) 近年来,针对肿瘤的靶向治疗方法不断取得突破性进展。其中之一便是基于Nbs的化疗药物递送载体(NDv)。与纳米抗体偶联药物(Nb drug conjugates ,NDCs) 略有不同,NDv是一种将纳米抗体修饰到纳米药物载体上(如脂质体、胶束、白蛋白及铁蛋白类的纳米颗粒和聚合物类多聚体...
通过本次两支课题组的通力合作,他们解决了脂质纳米粒在雾化过程中的稳定性问题,借此开发出一种能够耐受雾化剪切破坏的高效型吸入式核酸递送载体。 这款载体不仅能够有效保护核酸分子免受降解,还能在雾化之后保持稳定的粒径分布和高包封率,进而能在肺部实现高效的蛋白表达。
载体组成元件：1、复制起始位点Ori：即控制复制起始的位点。Ori的箭头指复制方向，其他元件标注的箭头多指转录方向（正向）。2、抗生素抗性基因：可以便于加以检测，如Amp+ ，Kan+ （1）Ampr：水解β-内酰胺环，解除氨苄的毒性。（2）tetr ：可以阻止四环素进入细胞。（3）camr：生成氯霉素羟乙酰基衍生物，使之失去...
另外，经过三年多的努力，目前他们已经建成一个基于人工智能的 AAV 基因递送载体设计平台，并通过动物实验验证了如下能力：通过该平台可以精准设计出来一种 AAV 载体，该载体能够有效地透过血脑屏障，从而将治疗的目标蛋白或相关基因递送进入中枢神经系统。目前，课题组正在撰写相关论文。王绪化表示：“我们相信以人工智能...
基因递送载体的选择通常需要考虑以下三点因素：1、根据构建DNA重组体的目的（克隆扩增/表达），选择合适的克隆载体/表达载体。克隆载体通常是由质粒、病毒或一段染色体DNA改造而成。质粒是染色体外自主复制的遗传因子，多为共价闭环DNA分子。细菌与真菌的克隆载体常用质粒来构建，只对特殊的要求才用噬菌体构建。动、植物...
目前基因体内输送载体主要分为病毒和非病毒介导两种方式。病毒载体具有非常高的输送效率并且可以保证基因的长期表达,但其制备工艺复杂,成本昂贵,且易引起机体免疫反应、涉及生物安全性问题、目的基因片段大小受限等,这些缺陷大大限制了病毒载体的应用。 为了克服病毒载体的诸多不足,近些年来非病毒载体得到了迅速发展,这其中...