刘月光:基于原位转分化技术的基因治疗在过去一段时间内发展迅速,美国的Tenaya Therapeutics以及Genprex公司针对心脏和胰岛领域,已经发布了积极的大动物实验结果,利用转分化技术治疗退行性眼病的英国公司Tenpoint Therapeutics 于2023年7月获得7000万美元的A轮融资,2023年8月再生元收购有耳科毛细胞转分化管线的公司Decibel Ther...
细胞直接转分化技术是一种将成熟体细胞直接诱导为具备其他体细胞形态和功能的技术。以该技术为基础，惠利健通过过表达相应谱系的特异性转录因子，即肝脏转录因子（FOXA3，HNF1A 和 HNF4A），将人成纤维细胞成功地直接转分化为可增殖的功能肝细胞（hiHep）。该技术于 2011 年荣获“中国科学十大进展”称号。▲图丨将...
惠利健研究员:第一,本研究是转分化技术来源细胞的首次临床转化。转分化是将一种细胞类型直接转变为另一种细胞类型。相对于干细胞定向分化,具有诱导步骤简单、成瘤性风险低等优势。尽管转分化技术被广泛应用于神经、肝脏、心脏等功能细胞的获得,但...
目前,微知卓旗下产品 HepaCure 生物人工肝是依托于中科院上海生化细胞研究所惠利健课题组研发的直接转分化技术获得的新型人源肝细胞(human induced hepatocyte-like cells,hiHep)。 十余年前,一直专注于肝脏药物研发工作的潘国宇与惠利健开展合作,“合作的最初目标其实是想要开发一些低成本、易培养的肝细胞用于药物筛选,...
目前,微知卓旗下产品 HepaCure 生物人工肝是依托于中科院上海生化细胞研究所惠利健课题组研发的直接转分化技术获得的新型人源肝细胞(human induced hepatocyte-like cells,hiHep)。 十余年前,一直专注于肝脏药物研发工作的潘国宇与惠利健开展合作,“合作的最初目标其实是想要开发一些低成本、易培养的肝细胞用于药物筛选,...
原位转分化技术在植物转基因和神经科学等领域有广泛应用。 在植物转基因方面,原位转化技术可以避免组织培养和诱导愈伤等方法的局限性,提高转化效率和基因型依赖性。在神经科学领域,原位转分化技术可以用于将星形胶质细胞直接转化为神经元等,为神经退行性疾病和脑损伤等疾病的治疗提供新的思路。 例如,陈功教授团队首次...
新纽伦捷朱朝:自研原位转分化技术让人类大脑中死亡的神经元再生 #Biotalk #生物医药 #医药创新 #神经元 #好奇中国 - 上海科技于20240811发布在抖音,已经收获了18.9万个喜欢,来抖音,记录美好生活!
探索技术的前沿地带 当前,围绕细胞原位转分化技术,纽伦捷生物已建立了包括转分化因子筛选、病毒及非病毒载体设计、体内外药效学方法开发等关键技术的新型基因治疗药物关键研发平台,并申请了多项国内外关键PCT专利。 纽伦捷目前的产品管线主要聚焦于神经系统疾病,重点面向致盲性眼病以及难以治疗的神经系统肿瘤,开发具有自主知...
细胞直接转分化技术是一种将成熟体细胞直接诱导为具备其他体细胞形态和功能的技术。以该技术为基础,惠利健通过过表达相应谱系的特异性转录因子,即肝脏转录因子(FOXA3,HNF1A 和 HNF4A),将人成纤维细胞成功地直接转分化为可增殖的功能肝细胞(hiHep)。该技术于 2011 年荣获“中国科学十大进展”称号。
近年来,全球布局原位转分化技术的企业在不断增加,从国内市场来看,纽伦捷生物、神曦生物、鲸奇生物等企业为代表性企业。 原位转分化技术是诱导性多能干细胞(iPSC)技术上迭代发展起来的新一代细胞重编程技术。 基因疗法是目前全球各大药企重点布局方向,全球处于临床前阶段的基因疗法药物已达到1110项以上,适应症包括神经系...