诺西那生钠,西药名。常用剂型为注射剂,是治疗脊髓性肌萎缩症药物。 一、诺西那生钠的作用: 1、诺西那生钠是一种反义寡核苷酸(ASO),用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩症(SMA)。 2、体外试验和SMA转基因动物模型试验显示,诺西那生钠可提高SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录本中外显子7...
1、生产成本高:诺西那生钠的生产需要使用昂贵的实验室设备和高品质的原材料,如德国产的光电倍增管和瑞士产的超纯水系统等,这些设备和原材料的成本很高,导致诺西那生钠的生产成本也很高。 2、技术难度大:诺西那生钠的生产需要严格控制各种工艺参数,如反应温度、反应时间、pH值等,这些参数需要精确控制,否则会影响产...
诺西那生钠(Spinraza)是一种反义寡核苷酸,可改变SMN2基因的剪接,增加全功能性SMN蛋白的生产,属于一种基因疗法药物。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药,可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中,从而改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程,该药物在2018年11月颁布的2018年国际盖伦奖(2018 International Prix Gal...
诺西那生纳通过注射的方式给予,主要作用于脊髓和周围神经,对中枢神经系统的影响较小。因此,诺西那生纳并不能用于治疗渐冻症。对于渐冻症的治疗,目前主要依赖于对症治疗和维持患者生活质量的措施,以及一些临床试验中的潜在治疗方法,如基因疗法和干细胞疗法。热门...
作为全球首个SMA精准靶向治疗药物,自2019年获批国内上市以来,诺西那生纳注射液以每支69.97万元的售价创下了中国药品的新纪录。 02、天价药降至3.3万,患者:幸运到爆! 救命天价药从70万元降到3万元是一种怎样的体验? “新年第一天就能用上这个药,真是幸运到爆!”29岁的患者杜先生亲身经历了梦一般的现实。同时,...
诺西那生纳是治疗一种罕见的婴儿致死遗传病SMA(脊髓性肌肉萎缩症)的靶向治疗药物,1针需要70万人民币,据传在澳大利亚此药只需要41澳元。这让我想起电影《我不是药神》,电影里2.6万的肿瘤药,在印度只需要300元。为什么这些药到了国内就由平价变成天价了?为什么没有人管?为什么?刚刚看到消息,诺西那生纳纳入医保报销...
12月3日,国家医保局正式公布,诺西那生纳注射液纳入医保。 8岁的叶子终于等来了这一天。 “叶子的希望越来越近了,天价药终于进医保了,如医保局谈判代表所说:每一个小群体都不应该被放弃……” 12月4日,湖南隆回的贺彩霞得知治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物纳入医保的消息,她在社交平台上写了这么一段文字。
问题描述:诺西那生纳可以治疗成人脊肌萎缩症吗?(女,23岁) 分析及建议: 你好,这个药物是我们国家去年引进的、目前最贵的药物,主要应用于婴儿型5qsma疾病的治疗。 咨询时间: 2020-04-28 患者 诺西那生纳可以治疗成人脊肌萎缩症吗?(女,23岁) 曲波医生 ...
诺西那生纳注射液是首个在中国获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,其特点是进行性、对称性肌无力、肌萎缩。 诺西那生纳注射液获得国家药品监督管理局批准,是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的临床研究数据。NURTURE作为一项渤健公司的全球性临床研究也证实了诺西那生钠...