20 一,获益-风险评估概述 (一)概念 获益-风险评估是根据药物显示的获益与风险特征,针对 拟定适应症判定其预期获益是否大于风险,并做出决策的过 程.获益是指药物对目标人群产生的任何有益影响,例如延 长生存期,治愈疾病,改善疾病,延缓疾病进展,改善功能 或生活质量,缓解症状,预防疾病,提高患者依从性.风险 是与药品...
获益-风险评估 项目:市场推广策略改进 一、背景 公司希望改进现有的市场推广策略,提高品牌知名度和销售额。为了实现这个目标,计划进行一系列的市场推广活动,包括品牌宣传、社交媒体推广和线下宣传等。 二、获益评估 1. 品牌知名度提升:通过采取有效的市场推广策略,公司的品牌知名度将得到提升,使客户更容易识别和信任...
获益-风险评估按照适应症进行,如果药物申请多个适应症,建议考虑分开对每个拟申请适应症单独进行获益-风险评估。 获益-风险评估框架主要包括以下内容:1、治疗背景:包括药物拟治疗疾病背景、现有治疗选择,及其支持性证据、不确定性以及结论;2、获益:对目标人群产生的有益影响,及其支持性证据、不确定性以及结论;3、风险和...
为提高审评决策的可预测性、一致性、透明度和清晰度,制定定性、结构化的“获益-风险评估框架”,提供获益-风险评估中不同维度的关键问题、相应的证据和不确定性信息,以清晰反映药物监管决策的获益-风险评估的过程,以及做出批准药物上市决定的理由。 (二)目的和适用范围 本指导原则阐明了如何在上市申请中呈现药物的获益...
《指导原则》提出,新药上市申请和沟通交流中应使用获益-风险评估框架进行评估,并区分适应症,若某一药物申请多个适应症,应分开对每个拟申请适应症单独进行获益-风险评估,即,根据药物显示的获益与风险特征,针对拟定适应症判定其预期获益是否大于风险,并做出决策。其中获益是指药物对目标人群产生的任何有益影响,例如延长生...
以患者为中心的临床试验获益-风险评估 技术指导原则 一、引言 作为药物临床试验的受试者和医疗实践的对象,患者对疾病状态和治疗有亲身体会,可为药物研发提供更贴近患者期望、更有价值的信息。“以患者为中心”的药物研发,是指以患者需求为出发点、视患者为主动参与者、以临床价值为最终目的,该理念已成为当前药物研发...
为进一步规范和指导药物临床研发和评价中的获益-风险评估,提供可参考的技术规范,在国家药品监督管理局的部署下,药审中心组织制定了《新药获益-风险评估技术指导原则》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自...
《指导原则》的发布则对该类药企造成了较大冲击，将导致利用模糊界限来获得批准的me-too类药物将再难有生存空间，除非能够被发掘出在获益-风险评估框架下的真正“优效”。CDE对国内外的获益-风险指导原则进行过比较，针对我国《指导原则》的解读详见本文上篇，国外的指导原则涉及美国食品药品监督管理局（FDA）于2021年...
为进一步规范和指导药物临床研发和评价中的获益-风险评估,提供可参考的技术规范,在国家药品监督管理局的部署下,药审中心组织制定了《新药获益-风险评估技术指导原则》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自...
2023年6月,国家药监局药品审评中心(CDE)正式发布了《新药获益-风险评估技术指导原则》(以下简称《指导原则》),以指导药企在新药研发阶段和上市后阶段进行获益-风险评估。自此,获益-风险评估成为了除中成药以外的所有化学药物和治疗用生物制品上市审评时必不可少的一项资料。此前,《指导原则》的征求意见稿于2022年11...