诺西那生钠注射液是由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发的脊髓性肌肉萎缩症(SMA) 治疗药物,于2016年12月23日首次在美国获批。是全球首个SMA精准靶向治疗药物。该药物通过鞘内注射给药,可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中,从而改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程。
小儿脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性疾病,主要影响婴幼儿的运动神经元。过去,SMA的治疗选择非常有限,且效果不佳。然而,随着诺西那生(Zolgensma)的上市,这一局面正在发生改变。诺西那生是一种基因治疗药物,能够通过单次静脉注射提供长期的治疗效果。虽然其价格高达1448万人民币,但对于那些家庭来说,这可能是...
Spinraza是一种注射药物,需要每4-6个月在门诊进行一次鞘内注射,整个过程都是如此。 Zorgensma通过一次输液完成,但仅限于2岁以下的儿童。 相比之下,Everisdy是每天一次的剂量,必须每天持续注射,但优点是可以在家治疗,而且注射时没有疼痛感,使患者的压力减少。
2019年5月,号称史上最贵的药物Zolgensma被FDA批准治疗一型脊髓性肌肉萎缩症(SMA1)。SMA是一种遗传疾病,因为人体SMN1基因发生变异导致其失去功能,致使神经系统无法控制肌肉导致肌肉萎缩,最终导致呼吸衰竭而亡。Zolgensma使用AAV9病毒载体将表达SMN蛋白的正常基因递送到患者体内,使患者能够持续表达SMN蛋白,实现一次注射,...
美国FDA于2016年12月23日批准一种名为Spinraza(nusinersen)的新药用于治疗儿童及成人脊髓性肌肉萎缩症(又称脊肌萎缩症,spinal muscular atrophy,SMA),这也是FDA批准的第1种用于治疗该疾病的药物.SMA是一种罕见的但却是致命性的遗传性疾病,患者通常出现下运动神经元缺失,而下运动神经元的功能主要是控制动作.下运动...
在上一年,湖南怀化有一位婴儿确诊了罕见疾病脊髓性肌肉萎缩症,而治疗这种罕疾的药物“诺西那生钠注射液”需要70万一针! 70万一针的天价药在当时引起了广泛的关注和讨论。那么治疗儿童罕见疾病的药这么贵,医保能不能报销呢? 奶爸今天就来分析医保能否报销儿童罕见疾病。
治疗SMA(脊髓性肌肉萎缩症)的进口药物诺西那生钠注射液(也叫“Spinraza”) @红星新闻 【#药企回应一针药卖70万#:没入医保因不符合2019年谈判资格】近期,一款治疗SMA(脊髓性肌肉萎缩症)的进口药物诺西那生钠注射液(也叫“Spinraza”)因其单只70万元的高昂定价及别国的差异化价格问题引发争议。8月6日,诺西那生...
罕见疾病意味着对药物的总体需求很少，对一个国家而言，总体成本也不高。被冠以“缺乏民生关怀”的资本...
治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物诺西那生钠注射液在国内一针的价格高达70万元,引发舆论关注。 #跟新浪看热点# http://t.cn/A6UxRJgk