然而,“唯铭赞”将于今年5月退市的消息让孙佳佳再次陷入焦虑之中。这也意味着,一旦退市,鹏鹏在用完今年最后一批存药后,可能将面临无药可用的情况。“现在就是江苏的政策还在,但是药没了。”“天价药”撤离之后:停滞 随着药企优惠政策的停止,面对每年数百万的药费,全国多数黏多糖贮积症IVA型患者都已无奈停药...
近日,百傲万里制药表示,将不再为唯铭赞在中国的IDL续期。这意味着,若该药退市,在尚无替代药品的情况下,中国多名黏多糖贮积症IVA型患者将面临无药可用的问题。百傲万里制药曾回应媒体:“复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续,特别是在罕见病治疗方面。尽管我们在过去几年中尽了最大努力,仍然没有促使唯...
事实上,“黏宝宝”面临的困境并不唯一。罕见病治疗仍旧面对诸多困境,由于诊疗不便,药物获得存在困难等原因,罕见病治疗比例还是较低。大多数罕见病只能对症治疗,不能从根本上解决患者的病痛。根据中国罕见病联盟对33种罕见病、共20804名患者的调研,有近三分之一的患者目前没有接受治疗或从来未接受过治疗。这部分...
在她看来,当前,国内罕见病群体越来越多地受到政府及社会各界人士的关注及帮助。此前,在国内获批用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的高值药物已被纳入医保,如曾经 “70万元一针”天价药诺西那生钠、上市时价格6万多/瓶的利司扑兰口服溶液用散,这些药物进入医保后极大减轻了患者负担,也让郑芋感受到一丝丝希望。...
呼吁对罕见病加强立法保障 据《中国青年报》消息,唯铭赞在中国的进口药品注册证(IDL)将于今年5月到期。“唯铭赞是静脉注射药,没有办法代购。”刘丽说。在她看来,由于罕见病药物研发面临着病种繁多、群体人数少、药物研发成本高昂、投资回报低等窘境,药企研发意愿弱、高值药可及性低的现状。如何解决这一窘境?
罕见病“黏宝宝”的生死时速:天价救命药退市,他们如何求生?在春意盎然的2024年初,当大多数人还在沉浸在春日的暖阳和花香中时,上百个家庭的孩子们却正在经历一场没有硝烟的战争。他们被称为“黏宝宝”,罹患的是一种名为黏多糖贮积症ⅣA型的罕见病。在中国这庞大的人口基数中,仅有100余人被确诊患有此病,...
这种罕见病的唯一治疗药物“唯铭赞”因许可证到期,将于2024年5月退出中国市场。这一消息对于已经承受巨大经济和心理负担的患者家庭来说,无疑是晴天霹雳。 希希、端端、鹏鹏等患者,分别在不同时间被确诊为黏多糖贮积症ⅣA型。 唯一天价救命药将退市 这种基因罕见病在中国仅有100余人确诊,且治疗费用高昂,每年需数百万...
杭州的王先生,将儿子每周的注射称作补充能量。如今,断药一年的孩子身体每况愈下,他们一家在期待一种“超级能量”,能够彻底治愈孩子。 被罕见病困住的“黏宝宝”们,遭遇至暗时刻,他们的家人仍在坚持,寻找救治孩子的方法。“我很想救我的孩子,但我已无路可走。
一、“罕见病黏宝宝”的至暗时刻:唯一天价救命药将退市 近期传出消息,用于治疗黏多糖贮积症IVA型(MPSIVA)的特效药“唯铭赞”将退出中国市场。MPSIVA是一种典型的罕见病,症状包括生长迟缓、脖子异常短等。国内已知的该病患者在100人左右,虽然其中使用“唯铭赞”的患者只有十几人,但该药退市意味着这些患者继续用药将...
更令人担忧的是,这款全球唯一的治疗药物即将在今年5月退出中国市场。这意味着这些孩子将面临无药可用的绝境。他们的未来在哪里?这不仅仅是一个医疗问题,更是一个社会问题。罕见病患儿家庭承受着巨大的经济和心理压力,而社会对此的关注和帮助却远远不够。我们需要更多的人关注罕见病,为这些孩子发声,让他们得到...