Brineura 是一种用于治疗儿童遗传疾病的药物,该病会导致 神经系统逐渐受损。CLN2是一种 神经元蜡样脂褐质沉积症,属于 孤儿药(Orphan-Arzneimittel)范畴。 Brineura 的活性成分是 Cerliponase alfa,由 BioMari…
目的总结经二代测序确诊的神经元蜡样质脂褐质沉积症2型(CLN2)一家系的临床表型及三肽基肽酶-1(TPP1)基因突变特点。 方法收集2018年6月就诊于郑州大学附属儿童医院神经内科的CLN2一 家系的临床资料,采用二代测序方法对先证者进行全外显子测序,并对家系成员进行一代Sanger验证及致病TPP1基因突变特点分析,总结临床...
【BRINEURA(Cerliponase-alfa)美国获批治疗3岁以下儿童的CLN2疾病】2024你那7月24日,美国FDA已批准BRINEURA(cerliponase alfa)的补充生物制品许可申请(sBLA),以减缓患有CLN2疾病(2型神经元蜡样脂褐质沉积症,也称为三肽基肽酶 1 (TPP1) 缺乏症)的所有年龄段儿童的行走能力丧失。 此前,BRINEURA获批适用于3岁及...
目的总结经二代测序确诊的神经元蜡样质脂褐质沉积症2型(CLN2)一家系的临床表型及三肽基肽酶-1(TPP1)基因突变特点。方法收集2018年6月就诊于郑州大学附属儿童医院神经内科的CLN2一家系的临床资料, 采用二代测序方法对先证者进行全外显子测序, 并对家系成员进行一代Sanger验证及致病TPP1基因突变特点分析, 总...
权威发布!2016专家建议:2型神经元蜡样脂褐质沉积症早期识别和实验室诊断现已上线。由国外检验科相关专家组(统称)制定发布,囊括最新诊断标准、治疗方案及临床路径。现可咨询药智数据客服获取完整指南内容,助力临床决策制定。
Brineura 获批范围扩大至所有年龄段 CLN2 疾病儿童。 美国食品药品管理局 (FDA) 已批准Brineura ® (cerliponase alfa) 用于减缓患有 2 型神经元蜡样脂褐质沉积症 (CLN2)(也称为三肽基肽酶 1 (TPP1) 缺乏症)的各年龄段有症状儿科患者的行走能力丧失。此前,该治疗仅适用于 3 岁及以上患有晚期婴儿 CLN2...
4月27日(当地时间),美国FDA批准了Brineura(cerliponase alfa),成为首个针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)的疗法,用于缓解3岁和3岁以上的CLN2儿科患者行走能力(步行)丧失等症状。CLN2又被称为三肽基肽酶-1(TPP1)缺乏症,是Batten病的一种。这也将是FDA已批准的最昂贵的疗法之一,每年花费总计702000...
Brineura 获批范围扩大至所有年龄段 CLN2 疾病儿童。 美国食品药品管理局 (FDA) 已批准Brineura ® (cerliponase alfa) 用于减缓患有 2 型神经元蜡样脂褐质沉积症 (CLN2)(也称为三肽基肽酶 1 (TPP1) 缺乏症)的各年龄段有症状儿科患者的行走能力丧失。此前,该治疗仅适用于 3 岁及以上患有晚期婴儿 CLN2...