概括来说，为了让该系统实现响应可控的开关功能，平渊课题组把可激活基因编辑功能的甲氧苄啶设计为一种惰性分子，以实现在健康组织中不激活基因编辑活性。然后，把惰性分子插到仿生巨噬细胞膜上，即制备成了基因编辑前药系统（命名为 NanoProCas9）。该系统同时具备炎症靶向和激活编辑的双重功能。（来源：Science Advances...
近 5 年主持国家自然科学基金面上项目、科技部重点研发计划子课题、浙江省自然科学基金杰出青年项目等多项项目。 独家原创 | 平渊教授:智能刺激响应型基因编辑工具递送系统研究进展PPS 郭家晶,平渊 * (浙江大学药学院,浙江 杭州 310058)...
然而,CRISPR/Cas9 技术也并非十全十美,经全身给药后,基于 CRISPR/Cas9 的基因编辑系统在机体内可发生非特异性分布和激活,表现出显著的组织脱靶效应,存在较高的安全性风险,限制了基因编辑技术的进一步临床转化。2021 年 12 月 8 日,浙江大学药学院平渊课题组在Science Advances期刊发表了题为:Genome-editing prodrug...
然而,CRISPR/Cas9 技术也并非十全十美,经全身给药后,基于 CRISPR/Cas9 的基因编辑系统在机体内可发生非特异性分布和激活,表现出显著的组织脱靶效应,存在较高的安全性风险,限制了基因编辑技术的进一步临床转化。2021 年 12 月 8 日,浙江大学药学院平渊课题组在Science Advances期刊发表了题为:Genome-editing prodrug...