进一步的研究发现,逆转录病毒载体整合至基因组的过程中,激活了整合位点附近的原癌基因(LMO2),这导致了受试者体内T细胞增生,并最终患上白血病。 克隆增殖试验证明,类似"LMO2",基因疗法中载体能够直接激活的"原癌基因"至少还有"MECOM"、"PRDM1"等。而人类基因组中与癌症相关的基因总数约2700多个,占到人类基因组基...
第一类为用携带有正常β血红蛋白基因的慢病毒感染患者造血干细胞(慢病毒整合)。第二类为利用CRISPR等技术对患者造血干细胞基因组进行修改(基因编辑)。 慢病毒整合的方式虽已有产品上市,但基于人们对慢病毒整合的方法仍存在潜在插入突变的安...
美东时间11月14日，FDA CBER治疗产品办公室（OTP）将举办一场题为“整合病毒载体的基因疗法长期随访期间整合位点分析”的公共研讨会，讨论整合位点分析（ISA）在整合病毒载体进行基因治疗后的长期随访中的临床应用。在本次研讨会上，FDA将召集一个外部专家小组讨论基因插入诱变的风险，以及ISA方法设计、数据分析和临床解...
上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企,邦耀生物以“以基因编辑引领创新,开发突破性疗法,造福全人类”为使命,依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”,过去5年已产生100多项专利成果,有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验,多个项目进入IND申报阶段。
然而,靶向肝脏的AAV基因疗法还面临着转入基因表达效率和表达持久性有限的挑战。AAV通常被认为以游离态存在于细胞中,但有时候也会插入整合到宿主细胞基因组中,这可能是宿主细胞在DNA修复过程中无意导致的。但 这也导致人们担心AAV载体可能破坏宿主细胞基因组并导致癌症。
这款升级版基因编辑系统,能将整个基因精准地插入细胞 DNA 中的指定位置。不需要像其他基因编辑疗法那样,必须针对每种突变进行逐一修改。 通过此,高鑫等人突破了哺乳动物细胞基因组大片段定点整合效率的瓶颈,也提升了大基因片段在哺乳动物细胞中的整合效率和精确度,为基因编辑和基因治疗带来了新的技术支持。
北海康成赞助了该项研究，并将继续评估这一新型基因疗法与目前的标准治疗方案相比可能具有的额外优势。此外，北海康成宣布已完成LogicBio® Therapeutics用于治疗法布雷病和庞贝氏病而开发的基因治疗产品的全部技术转让。根据修订后的协议，北海康成保留了基于肝靶向腺相关病毒(AAV)衣壳sL65的法布雷病和庞贝氏病基因疗法...
PACT Pharma是癌症免疫学和细胞治疗领域的领导者,致力于开发个体化的NeoTCR-T细胞疗法,基于自体T细胞进行肿瘤特异性靶向治疗。此次,PACTPharma与UCLA团队合作找到了能够精准识别癌细胞的TCR,并将其基因序列通过CRISPR基因编辑,采用非病毒性载体...
最近,基因编辑技术的发展和mRNA技术的发展,带来了彻底根治乙肝的新思路,也就是用mRNA LNP递送技术,把能够剪切HBV cccDNA和整合HBV DNA的基因剪刀送入肝细胞核,直接把现存的HBV cccDNA和整合到人染色体的整合HBV DNA剪切掉,使之降解或者失去编码乙肝病毒的功能,这才是直接作用在乙肝HBV病毒库的药物治疗思路。比较令人...
我国科研团队成功开发逆转座子基因工程新技术,实现了全RNA(核糖核酸)介导的基因精准写入,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现功能基因的定点整合。该技术的突破,意味着人们可以通过外源功能基因的精准写入,干预多种不同位点基因突变导致的单基因遗传缺陷等疾病,从而开发更为通用的基因与细胞疗法。近日,相关研究成果...