庞贝氏病(又称糖原贮积症II型、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原沉积症II型)是一种遗传性糖原代谢紊乱,由溶酶体酸性葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起,导致糖原在各种组织中溶酶体内积累。 Avalglucosidase alfa-ngpt提供外源GAA。avalglucosidase alfa-ngpt上的M6P以高亲和力介导与细胞表面上的M6P受体的结合。结合后,它被内在化并...