除此之外小核酸药物在许多其他领域也有多项布局。 目前全球已经有21款小核酸药物获批上市,6款siRNA药物、13款ASO药物何2况核酸适配体药物。其中以遗传罕见病类目是目前获批最多的适应症类别,目前共有16款小核酸药物是针对遗传罕见病,3款针对眼科疾病,1款针对心血管疾病,1款针...
截止到2021年,小核酸药物中销售额最大的是Spinzara(诺西那生钠注射液),用于治疗罕见脊髓肌萎缩反义寡核苷酸(ASO),2021年全球销售额19亿美金。Inclisiran是首个获批用于常见慢性病的小核酸药物,用于原发性高胆固醇血症的治疗,2021年底美国获批上市。杜氏营...
小核酸药物是一类全新的药物类别,由核苷酸组成,主要作用于细胞质的mRNA,通过碱基互补识别和抑制靶mRNA,实现对蛋白表达的调控,达到治疗疾病的目的。这类药物具有高度的靶向性和特异性,可以精准地调控基因表达,因此在基因治疗和基因编辑等领域具有广阔的应用前景。以下是小核酸药物主要治疗的疾病类型: 1. 遗传性疾病:小核...
saRNA，通过作用于基因调控序列的特异位点，诱导基因转录，这已经得到学者们的普遍认同，并成为新的肿瘤研究热点。这一点不同于早期的siRNA，以及ASO类药物。目前，技术较成熟的小核酸领域药物当属ASO和siRNA，但上述二者的获批适应症主要集中于遗传疾病、罕见病领域，众多已上市品种中，无肿瘤适应症获批。而saRNA开发的...
小核酸药物，又称RNAi技术药物。主要包括：反义寡核苷酸（ASOs）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）、核酸适配体（Aptamer）等。与传统的小分子化药和抗体药物均是通过与靶点蛋白结合而发挥药理作用不同的是，小核酸药物是通过碱基互补原理直接靶向特定的mRNA，通过干预mRNA翻译效率，影响目的...
广义的小核酸药物是指长度小于30nt的寡核苷酸序列,范围涵盖了小干扰核酸(siRNA)、信使RNA(mRNA)、微小RNA(miRNA)、反义核酸(ASO)和核酸适配体(Aptamer)等。相比抗体和小分子药物,狭义的小核酸是指小干扰RNA(siRNA),当前全球范围内主要的小核酸药物类别是ASO、siRNA、mRNA和Aptamer。与小分子化学药和抗体药物不同,...
小核酸药物适应症拓展至乙肝、糖尿病、传染病等慢性病领域，2025年全球市场规模或超100亿美元 本报（chinatimes.net.cn）记者杨燕 于娜 北京报道 如果说2023年全球药企的宠儿是GLP-1和ADC这两大品类，那2024年的“开门红”肯定属于小核酸药物。过去一个多月，小核酸药物领域已经获得超过60亿美元的投资总额，也是众多...
小核酸药物是一种全新的药物类别，由核苷酸组成，主要作用于细胞质的mRNA，通过碱基互补识别和抑制靶mRNA，实现对蛋白表达的调控，达到治疗疾病的目的。经过几十年的基础研究，到目前为止共有15款小核酸药物获批上市，主要包括小干扰核酸(siRNA)、反义核酸(ASO)这两大类。小核酸药物之所以很重要，是因为它们可以克服...
谈及目前小核酸药物市场规模，袁铭介绍，小核酸市场规模发展的驱动力来自于三个方面：首先，已上市小核酸药物的渗透率逐渐提高，如Inclisiran在高血脂领域的不断渗透；其次，与传统小分子以及单抗药物相比，小核酸药物具有独有的一些优势，例如靶点丰富，特异性强，药效持久，研发成功率高等特点，根据Alnylam公司官网公布...