孤儿病，这个术语源自英文"Orphan Disease"，意指极为罕见的疾病，其患病率在每百万人口中不足1000人。这类疾病的特性在于，由于患者群体过小，医药公司往往对研发针对这些病症的药物缺乏兴趣，因为市场规模不足以支撑他们投入的研发和市场推广成本。这些疾病就像被社会遗忘的孤儿，缺乏足够的关注和资源，因此得名
序号 中文名称 英文名称 1 21-羟化酶缺乏症 21-Hydroxylase Deficiency 2 白化病 Albinism 3 Alport 综合征 Alport Syndrome 4 肌萎缩侧索硬化症 Amyotrophic Lateral Sclerosis 5 Angelman氏症候群(天使综合征) Angelman Syndrome 6 精氨酸酶缺乏症 Arginase Deficiency 7 窒息性胸腔失养症 Asphyxiating...