2024 年,CRISPR 技术发明人、2020 年诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna 领导的实验室改造出一个新的 Cas9 变体 —iGeoCas9。其实,早在 2017 年,Doudna 实验室就从芽孢杆菌(Geobacillus stearothermophilus)中鉴定出 GeoCas9,其最大的优点是耐热性好,能在高达 70...
2013 年,张锋等科学家首次将 CRISPR-Cas9 技术应用于哺乳动物细胞,是基因编辑领域中里程碑式的进展。时隔十年,2023 年 6 月 28 日,美国 Broad 研究所/麻省理工学院张锋团队(Makoto Saito 和徐沛雨为论文共同第一作者)在Nature杂志发表研究论文,...
使用CRISPR-Cas9 切割 DNA 后,双链断裂可以通过两种细胞自然修复机制之一进行修复(图 3)。 在不存在修复模板的情况下,非同源末端连接(NHEJ)过程会导致 gRNA 定义的断裂周围有不同插入或缺失(插入缺失)的异质细胞群。可利用该过程在特定序列周围生成有随机缺失的细胞系,从而获得功能性敲除。
2023年10月18日，由杜德纳创立的CRISPR/Cas9基因组编辑公司Intellia Therapeutics宣布FDA已批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键3期临床试验，预计今年年底启动。这是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法，用于治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis，ATTR淀粉样变性）。此前 Intellia 已与跨国药...
2025年2月10日，上海交通大学蔡宇伽团队联合复旦大学眼耳鼻喉医院洪佳旭和阿斯利康pinar akcakaya团队在nature nanotechnology杂志上发表了题为customizable virus-like particles deliver crispr-cas9 ribonucleoprotein for effective ocular neovascular and hungtington's disease gene therapy的一项突破性研究，展示了一种名为...
使用CRISPR/Cas9创建插入缺失基因编辑与使用碱基编辑器(base editors)和引导编辑(prime editors)进行基因编辑的比较。Cas9蛋白通过其sgRNA引导到一个特定的位点,从而引入双链断裂(蓝图)。而碱基编辑(黄图)和引导编辑(粉图)作用机制无需使双链断裂。碱基编辑使用来自CRISPR系统的组件和特定的催化酶,将点突变直接插入到细...
2023年1月12日,德克萨斯大学西南医学中心 Eric Olson 团队在 Science 期刊发表了题为:Ablation of CaMKIIδ oxidation by CRISPR-Cas9 base editing as a therapy for cardiac disease 的研究论文。 该研究使用基于CRISPR-Cas9的腺嘌呤碱基编辑器(ABE),在小鼠模型上将CaMKIIδ的两个甲硫氨酸(ATG)编辑为缬氨酸(GTG)...
IDT(Integrated DNA Technologies)作为核酸定制合成领域的知名企业,依托30年来的技术研发,推出了Alt-R®系列CRISPR-Cas9基因编辑产品,通过对gRNA序列、Cas9核酸酶优化,对RNP转染效率、同源重组修复HDR效率的提升,形成了从crRNA设计到CRISPR结果检测的一站式解决方案,让CRISPR-Cas9系统更高效、更简单。
一、CRISPR-Cas9技术的革新性进展 CRISPR-Cas9技术，源于微生物免疫系统的一种防御机制，经过科学家们的巧手改造，已经成为高效精准的“基因剪刀”。近年来，全球科研团队利用该技术取得了一系列突破性成果：1. 疾病治疗：在医疗领域，CRISPR-Cas9的应用为遗传疾病的治疗带来了新的曙光。例如，科学家们成功利用该技术...
财联社12月9日讯（编辑 史正丞）美国食品药品监督管理局官宣批准两款治疗镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法，其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。（来源：FDA）Casgevy由美股上市公司福泰制药与CRISPR医药共同研发。值得一提的是，凭借发现CRISPR技术共同分享2020年诺贝尔化学奖的法国科学家埃玛...