2021年8月5日,德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究人员在《新英格兰医学期刊》(NEJM)上发表了题为:CD19-Targeted CAR T Cells in Refractory Systemic Lupus Erythematosus的文章。 该研究团队对一名患有严重SLE的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗,该疗法让她的...
为了探索 CAR-T 用于自身免疫性疾病患者的治疗,并提高其安全性,研究团队使用了 mRNA 而不是传统的 DNA 来改造 CAR-T 细胞(rCAR-T),以靶定浆细胞上表达的B 细胞成熟抗原(BCMA)。 为了测试这一方法的适用性,研究团队使用 rCAR-T 治疗重症肌无力患者,这种神经系统自身免疫疾病部分由表达自身抗体的致病性浆细胞介...
与传统的CAR-T产品相比，该产品具有细胞活率高、CAR阳性率高、细胞因子风暴(CRS)等副作用低，以及无基因组整合引起的致瘤风险等优点。临床前研究显示，该产品可显着杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好的安全性和有效性。目前在全球尚无CAR-T细胞疗法获批上市用于治疗重症肌无力，该产品亦为全球首款获批重症...
这种基于mRNA的CAR-T细胞疗法是一种短期疗法,需要多次重复注射 。 Cartesian公司开发的名为DESCARTES-08的疗法,是首个基于RNA的CAR-T细胞 (rCAR-T) 治疗自身免疫性疾病的新疗法,并首次推进到了临床试验中,这项临床试验旨在 确定理想剂量,以有效减轻重症肌无力患者的肌肉无力症状,并将副作用降到最低。 近日,加州大学...
与传统的 CAR-T 细胞治疗需要从患者体内提取 T 细胞进行体外基因修饰和扩增不同,基于 mRNA 技术的体内 CAR-T 治疗可以在短时间内完成 mRNA 的制备和递送,大大缩短了治疗的等待时间,尤其适用于病情紧急的患者。而另一方面,由于 mRNA 不会整合到基因组中,降低了插入突变等风险。此外,体内 CAR-T 治疗可以更好地...
为了探索CAR-T用于自身免疫性疾病患者的治疗,并提高其安全性,研究团队使用了mRNA而不是传统的DNA来改造CAR-T细胞(rCAR-T),以靶定浆细胞上表达的B细胞成熟抗原(BCMA)。为了测试这一方法的适用性,研究团队使用rCAR-T治疗重症肌无力患者,这种神经系统自身免疫疾病部分由表达自身抗体的 致病性浆细胞介导。在这项临床...
CAR-T细胞疗法作为创新型癌症免疫疗法在各种血液类癌症中的商业化价值逐渐明朗,与此同时,国内外多家研究机构也在尝试应用CAR-T治疗其他领域的疾病。其中Cartesian公司首次将基于RNA的BCMACAR-T细胞(rCAR-T)疗法Descartes-08用于治疗自身免疫性疾病,目前这种创新型疗法在重症肌无力患者的早期临床试验中已经显示出了较高的...
这种基于 mRNA 的 CAR-T 细胞疗法是一种短期疗法,需要多次重复注射。 Cartesian 公司开发的名为 DESCARTES-08的疗法,是首个基于 RNA 的 CAR-T 细胞(rCAR-T)治疗自身免疫性疾病的新疗法,并首次推进到了临床试验中,这项临床试验旨在确定理想剂量,以有效减轻重症肌无力患者的肌肉无力症状,并将副作用降到最低。
CAR-T 细胞疗法是一类创新的癌症免疫疗法,在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等血液类癌症中取得了令人瞩目的强大疗效。目前,FDA 已经批准了 6 款 CAR0T 细胞疗法上市。 除了用于治疗癌症以外,德国埃尔朗根-纽伦堡大学的Georg Schett教授还是用 CAR-T 细胞疗法成功治疗了系统性红斑狼疮和抗合成酶抗体综合征这两种自身免疫疾病...
这种基于mRNA-LNP的体内CAR-T生成除了时间和成本优势外，还可能带来治疗和安全方面的好处。此外，mRNA表达的短暂性将使CAR-T水平能够通过给药进行调整，与批准的疗法相比，这可能会降低毒性。最后，体内CAR-T的产生可能会排除淋巴耗竭的需要，这会产生许多不良副作用。如果实现，体内CAR-T将彻底改变该领域。而LNP的...