CAR-T细胞疗法作为创新型癌症免疫疗法在各种血液类癌症中的商业化价值逐渐明朗,与此同时,国内外多家研究机构也在尝试应用CAR-T治疗其他领域的疾病。其中Cartesian公司首次将基于RNA的BCMACAR-T细胞(rCAR-T)疗法Descartes-08用于治疗自身免疫性疾病,目前这种创新型疗法在重症肌...
三、体内 CAR-T 细胞的制备 CAR 分子(Chimeric Antigen Receptor,嵌合抗原受体)是 CAR-T 疗法的核心组成部分。在体内生成CAR分子依赖于mRNA技术的发展,需要将编码CAR分子的mRNA递送到体内特定的细胞来发挥作用。 一般来说,基于 mRNA 技术的体内 CAR-T 细胞制备过程相对简便。首先,设计并合成包含 CAR 基因的 mRNA...
通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR,进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭,从而达到治疗目的。与传统的CAR-T产品相比,该产品具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险,以及细胞因子风暴(CRS)等副作用低的优点。临床前研...
该产品为目前全球首款获批SLE临床试验的基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，与成熟B淋巴细胞和浆细胞表面的BCMA结合，靶向杀伤免疫细胞，消除升高的自身抗体，是SLE患者一种全新的、安全有效的潜在治疗选择。目前在全球范围尚无CAR-T疗法获批用于治疗SLE。与传统的CAR-T产品相比，该产品...
CAR-T 细胞疗法可能会产生严重副作用,这对于晚期癌症患者而言能够接受,但对重症肌无力这种慢性自身免疫性疾病而言似乎不值得冒险。通常情况下,通过向 T 细胞递送并整合 DNA 来构建 CAR-T 细胞,这导致递送的 DNA 在 T 细胞中持续存在,且会随着细胞分裂而复制,这可能导致放大效应和严重副作用。
为了探索CAR-T用于自身免疫性疾病患者的治疗,并提高其安全性,研究团队使用了mRNA而不是传统的DNA来改造CAR-T细胞(rCAR-T),以靶定浆细胞上表达的B细胞成熟抗原(BCMA)。为了测试这一方法的适用性,研究团队使用rCAR-T治疗重症肌无力患者,这种神经系统自身免疫疾病部分由表达自身抗体的 致病性浆细胞介导。在这项临床...
CAR-T细胞疗法作为创新型癌症免疫疗法在各种血液类癌症中的商业化价值逐渐明朗,与此同时,国内外多家研究机构也在尝试应用CAR-T治疗其他领域的疾病。其中Cartesian公司首次将基于RNA的BCMA CAR-T细胞(rCAR-T)疗法Descartes-08用于治疗自身免疫性疾病,目前这种创新型疗法在重症肌无力患者的早期临床试验中已经显示出了较高...
CAR-T细胞治疗可以深度耗竭患者体内的BCMA阳性的B细胞和浆细胞，从而长时间显著改善临床症状，减少甚至停用免疫抑制剂以及胆硷酯酶抑制剂，显著提高生存质量。该产品重症肌无力适应症的临床试验获批，是集团在细胞治疗领域布局的又一个重要进展。集团将进一步推进该产品在肿瘤、自身免疫性结缔组织疾病、神经肌肉自身免疫疾病...
近日,加州大学欧文分校、北卡罗来纳大学教堂山分校、迈阿密大学和 Cartesian 公司的研究人员合作,在 The Lancet Neurology 期刊发表了题为:Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-random...
石药集团 的SYS6020是一种基于mRNA-LNP技术的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液,它并不是传统意义上的自体CAR-T疗法。SYS6020通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR,进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭,从而达到治疗目的。与传统的自体CAR-T产品相比,SYS6020