埃尔德海姆-切斯特病 Erdheim-Chester病(也称为Erdheim-Chester综合征或多发性硬化性组织细胞增生症)是一种罕见疾病,其特征在于称为组织细胞或组织巨噬细胞的特定类型白细胞的异常增殖(从技术上讲,这种疾病被称为非 朗格汉斯细胞组织细胞增生症)。 它...
将埃尔德海姆-切斯特病基因检测的正确性视为重点的原因有以下几点: 1. 疾病的严重性:埃尔德海姆-切斯特病是一种遗传性疾病,会导致中枢神经系统的退化和运动障碍。这种疾病会对患者的生活质量和寿命造成严重影响。因此,正确地检测出患者是否携带相关基因突变对于早期诊断和治疗至关重要。 2. 遗传风险评估:埃尔德海姆-切...
美国食品和药物管理局扩大了威罗非尼(vemurafenib)的批准范围,包括治疗某些患有埃尔德海姆-切斯特病(ECD)的成年患者,这是一种罕见的血液癌症。威罗非尼适用于治疗癌细胞具有特定基因突变(称为BRAF V600)的患者。这是美国食品和药物管理局批准的第一种治疗ECD的方法。 "FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心血液...
组织细胞肿瘤,包括埃尔德海姆-切斯特病(ECD)和朗格汉斯细胞组织细胞增多症(LCH),通常携带BRAF V600突变,并已知对BRAF V600激酶抑制剂维莫非尼有治疗反应。然而,关于维莫非尼在这些患者中长期使用的疗效和安全性数据仍然有限。因此,我们分析了VE-BASKET研究中ECD和LCH患者接受维莫非尼治疗的最终疗效和安全性数据。 本研...
美国食品和药物管理局扩大了威罗非尼(vemurafenib)的批准范围,包括治疗某些患有埃尔德海姆-切斯特病(ECD)的成年患者,这是一种罕见的血液癌症。威罗非尼适用于治疗癌细胞具有特定基因突变(称为BRAF V600)的患者。这是美国食品和药物管理局批准的第一种治疗ECD的方法。