今年年初，地中海贫血新疗法传来好消息：全球首次碱基编辑临床治疗β-血红蛋白病获得成功，来自上海张江的正序生物cs-101在研究者发起的临床研究（iit）中，成功使重度β-地中海贫血症患者摆脱了输血依赖。2024年4月2日，正序生物“cs-101注射液”的临床试验（ind）获得国家药品监督管理局（nmpa）的批准。““这次
黄金棋介绍，地中海贫血主要有三种治疗方法，即高量输血、祛铁治疗和异基因造血干细胞移植。由于输血依赖型地贫患者出生后会逐渐发生贫血，并进行性加重，因此他们需要终生依赖输血维持生命。“目前，两广地区和海南约有3%的输血依赖型地贫患者接受输血治疗。”黄金棋说，这些患者可能会面临血源紧张、体内铁过载、治疗不规...
据记者了解，广州市第一人民医院血液内科2024年启动了β珠蛋白生成障碍性贫血（以下简称“β地贫”）的基因治疗临床研究，为广州市首位成人重型β地贫患者进行了基因治疗，嘉嘉从此摆脱输血依赖。目前，基因治疗在国际上也逐渐成为“一次治疗永久性治愈”的β地贫的新疗法。3%的患儿只能靠输血维持生命 《中国地中海贫血蓝...
今年7月，广州市第一人民医院启动了β珠蛋白生成障碍性贫血的基因治疗临床研究。黄金棋介绍，Ⅰ期临床研究共有9名患者入组。首批接受治疗的是3位成人患者，此后还将依次对3位青少年患者、3位儿童患者实施基因治疗。此后还将很快启动全国Ⅱ期临床研究，将有32名3～35岁的重型地中海贫血患者入组。此次治疗的患者也是广...
近日，广东省首例运用RM001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林顺利从中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心儿科五区出院。曾经每月输血、每日服药的小林有望摆脱药物治疗。该院儿童医学中心血液/肿瘤科方建培教授指出，基于基因治疗的自体造血干细胞移植目前成为“一站式”治愈β-地中海贫血的新希望。患重型β地贫花季少女面临...
充分了解血液分离系统的工作原理,选择合适的采集程序,能有效助力地贫基因治疗高质量采集干细胞 1、选择合适的程序能帮助降低红细胞混入率 地贫患者的红细胞平均体积偏小,与白细胞不易分离。如果使用MNC程序,红细胞易混入白膜层并进入腔室,易...
世界上第一例针对地中海贫血的基因治疗的临床试验是2006年在法国进行的,由Philippe Leboulch博士和Marina Cavazzana博士等国际化研究团队所领导。接受基因治疗的地中海贫血男性患者当时18岁,患有β型地中海贫血症。他从3岁开始输血,严重时每个月都要输血。在基因疗法试验中,研究人员先利用患者自身的骨髓造血干细胞培养...
地中海贫血基因治疗 地中海贫血是属于一种具有遗传性的疾病,主要是人体的血红蛋白分子合成异常,这样做会导致人体出现溶血性的贫血。目前治疗地中海贫血主要是与定期输血来治疗的。目前的基因疗法主要是利用患者自身的骨髓造血干细胞进行细胞培养。然后利用生物水平将这些没有缺陷的基因导入到人体体内,然后用化学的方法将...
在第51届欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT 2025)年会期间,《罕见病新进展》平台有幸专访到复旦大学附属儿科医院翟晓文教授,聚焦其团队在儿童输血依赖型β-地中海贫血(TDT)领域的最新研究成果——CS-101基因治疗项目。 作为基于tBE(变形式碱基编辑...
2024年7月30日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)宣布,其和中南大学湘雅医院合作的世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫患者至今彻底脱离输血依赖,恢复正常人健康生活已达4年。2020年4月,该患者正式接受邦耀生物CRISPR基因疗法(管线代号:BRL-101)治疗;同年6月正式“脱贫”...