临床研究显示,基因治疗在输血依赖性β地中海贫血(TDT)儿童患者中的安全性和疗效均表现良好。治疗过程中,清髓预处理相关毒性较轻,未发生严重的感染,且患者红细胞数量和总体血红蛋白水平在治疗后稳定增加,达到健康水平。
目前随访期已经超过一年，总血红蛋白仍然维持在正常范围内；其与广西解放军联勤保障部队第923医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血（地贫）安全性及有效性”临床研究也获得了重大突破，三名患儿在基因编辑技术的帮助下摆脱输血；多中心临床试验结果表明邦耀生物提供的基因...
Nature Medicine发文,邦耀生物BRL-101基因治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年 2022年8月4日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称"邦耀生物")宣布,邦耀生物和中南大学湘雅医院合作的世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的患儿目前脱离输血依赖已超过2年,开启了正常生活和学习,同时...
邦耀生物作为一家以“以基因编辑引领创新,开发突破性疗法,造福全人类”为使命的细胞基因药企,不断克服行业壁垒,进行多靶点的战略布局,目前在基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCART等项目中已经取得优异临床效果...
近日,康霖生物科技(杭州)有限公司自主研发的地中海贫血症创新基因治疗药物KL003在研究者发起的临床试验中已成功治愈2名重症患者,且各项指标远优于国际上最领先的美国蓝鸟生物。康霖有望打造全球“同类最优”地贫基因治疗药物,重燃地贫患者的“...
地中海贫血症是一种遗传性血液疾病,全球有3.5亿人为地中海贫血基因携带者,是危害人类最严重的单基因遗传病之一。基因治疗是一种具有治愈性效果的治疗方式。目前该领域最领先的产品是美国蓝鸟生物(bluebird bio)的地贫基因治疗药物Zynteglo,已经于2019年5月被欧盟批准有条件上市,定价180万美元。 近日,康霖生物科技(...
β-地中海贫血症是由β珠蛋白基因突变造成红细胞损伤而引起的疾病,近年来科研人员利用CRISPR/Cas9技术实现了对该致病基因的精确编辑,大大提高了基因治疗的精准性.该技术的原理如图1所示.请回答下列问题:向导RNA PAM序列Cas9内切酶与基因组序列四配基因组DNA DXVAV正常珠蛋白基因片段科双链DNA断裂修复注:CRISPR/Cas9基...
胎儿血红蛋白表达的基因-BCL11A,对β-地中海贫血(TDT)患者和镰刀形细胞贫血(SCD)患者的CD34+细胞进行编辑,并回输进入病人体内,对病人进行治疗,且在治疗18个月后对患者进行蛋白表达检测,结果表明,患者血液中的胎儿血红蛋白表达量明显上升,除此之外,患者也不再依赖输血治疗,表明基因编辑对TDT和SCD患者具有明显的治疗...
A、血友病是单基因遗传病,可以用基因治疗的方法治愈,A正确; B、地中海贫血症是单基因遗传病,可以用基因治疗的方法治愈,B正确; C、人类红绿色盲是单基因遗传病,可以用基因治疗的方法治愈,C正确; D、21三体综合征为染色体异常遗传病,患者多了一条21号染色体,因此不宜用基因治疗的方法治愈,D错误。 故选D。 ...
B、地中海贫血症是基因突变造成的,为单基因遗传病,能用基因治疗的方法进行治疗,B错误; C、人类红绿色盲是基因突变造成的伴X隐性遗传病,为单基因遗传病,能用基因治疗的方法进行治疗,C错误; D、21三体综合征属于染色体异常遗传病,所以不宜用基因治疗的方法治愈,D正确。反馈...