摘 要肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)尚无有效的治疗方法,目前已经发现多个致病基因以及修饰基因可导致ALS。反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASOs)是可以调节目的mRNA的分子工具,可以针对ALS的突变基因进行治疗。本文综述ASOs在ALS治疗中研究进展,从治疗机制、研究情况等方面进行总结,目前针对超氧...
肌萎缩侧索硬化( Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)是一种致命的神经系统退行性疾病,由大脑和脊髓运动神经元的缺失引起,表现为四肢、胸腔等处肌肉逐渐无力和萎缩,影响呼吸、吞咽、运动功能,患者多在3至5年内死于呼吸肌麻痹或肺部感染。 什么是反义寡核苷酸治疗 反义寡核苷酸(antisense oligo‐nucleotides,ASOs)是调...
摘 要肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)尚无有效的治疗方法,目前已经发现多个致病基因以及修饰基因可导致ALS。反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASOs)是可以调节目的mRNA的分子工具,可以针对ALS的突变基因进行治疗。本文综述ASOs在ALS治疗中研究进展,从治疗机制、研究情况等方面进行总结,目前针对超氧...