该药是一种皮下给药的RNA干扰(RNAi)疗法,其靶向编码乙醇酸氧化酶的HAO1基因,通过沉默HAO1,从而耗尽乙醇酸氧化酶,抑制草酸的生成。2020年11月,该药被FDA批准用于治疗PH1,以降低儿科和成人患者的尿草酸盐水平。2022年11月,该药又被FDA批准用于治疗PH1,以降低儿童...
饮食控制方面,主要是限制高草酸食物的摄入,如菠菜、芹菜、茄子、豆腐等,同时增加富含钙、镁、维生素B6等营养素的食物,如牛奶、酸奶、芝士、鱼类等。此外,还需要保持足够的水分摄入,以促进草酸的排泄和尿路结石的排出。 总之,原发性高草酸尿症3型的治疗和预防需要综合考虑药物治疗和饮食控制两个方面,以减轻症状、预...
随后,为验证以GalNAc-LDHA siRNA为基础开发的药物nedosiran对于PH1和PH2患者的有效性和安全性,Hoppe等进行了首次人体试验,在整个治疗期间11位PH1患者(73%)和1位PH2患者(33%)24小时草酸排泄量降低到正常或接近正常水平;在整个治疗后的观察期,12位PH1患者(80%)和2位PH2患者(67%)24小时尿草酸排泄量降低到正常或接...
原发性高草酸尿症是一种常染色体隐性遗传病。肝脏丙氨酸过氧化物~乙醛酸转氨酶缺乏导致草酸产生过多，...
原发性高草酸尿症是一种遗传性疾病,由于缺乏酶的活性而导致草酸在体内过多积累。治疗原发性高草酸尿症的关键是通过基因检测确定病因,并采取相应的治疗措施。 基因检测可以帮助确定患者是否携带与原发性高草酸尿症相关的基因突变。常用的基因检测方法包括聚合酶链反应(PCR)和基因测序技术。通过这些方法,可以检测到与...
原发性高草酸尿病人曾被认为不适合肾移植，最近，人们发现肝肾联合移植可以取得更好的治疗效果，我希望能...
原发性高草酸尿症误诊率较高，如未诊断明确，贸然行单纯肾移植，术后移植肾功能将迅速衰竭。国内外各移植中心治疗效果各不相同，我院器官移植/肝胆外科准确诊断并成功实施肝肾序贯移植，充分体现了在器官移植领域的综合诊治能力。科室将继续发扬攻坚克难，不惧挑战的优良作风，不断创新攀登，为终末期肝肾疾病及代谢性...
原发性高草酸尿症1型(PH1)是一种罕见的严重疾病,其特征是草酸过量产生,导致肾结石形成并导致进行性肾脏损伤。现在,第二种治疗这种罕见疾病的药物Rivfloza(nedosiran)获得了美国FDA的批准。 该药物被批准有三种剂量(80毫克、128毫克和160毫克),剂量根据年龄和体重而定,用于降低9岁及以上儿童和成人的PH1且肾功能相对...
1.2.1 全球与中国原发性高草酸尿症治疗行业上游行业介绍 1.2.2 全球与中国原发性高草酸尿症治疗行业下游行业解析 1.3 原发性高草酸尿症治疗行业种类细分 1.3.1 其他 1.3.2 口服 1.3.3 静脉注射 1.4 原发性高草酸尿症治疗行业应用领域细分 1.4.1 类型 1 ...