ASCEND是TMB-001的一项临床试验,TMB-001是一种基于聚乙二醇(iPEG™)的研究性局部异维A酸,正在开发用于治疗中度至重度X连锁和常染色体隐性遗传的先天性鱼鳞病(congenital ichthyosis,CI)。CI是一组罕见遗传性角质化疾病,会导致皮肤干燥、增厚和剥落。目前,美国食品药...
目前,TMB-001正在开发中,用于治疗中重度CI。 目前,Timber公司正在开发TMB-001,用于治疗中度至重度CI,包括X连锁隐性鱼鳞病(XRI)和常染色体隐性遗传先天性鱼鳞病样红皮病(ARCI-LI,板层状鱼鳞病)。CI是一组罕见的遗传性角质化疾病,可导致皮肤干燥、增厚和脱屑。在XRI和ARCI-LI患者中,皮肤表现包括全身大而暗的鳞屑...
一、了解先天性鱼鳞病9型 先天性鱼鳞病9型(Ichthyosis, Congenital, Type 9,简称CI9)是一种罕见的遗传性皮肤病,属于鱼鳞病的一种。该病的主要症状是皮肤干燥、粗糙,伴有鱼鳞状脱屑。先天性鱼鳞病9型可能对患者的生活质量产生一定影响,因此,早期检测和诊断对于患者的治疗和管理至关重要。 二、基因检测的重要性 ...
先天性鱼鳞病8型(Ichthyosis, Congenital, Type 8,简称CI8)是一种罕见的遗传性皮肤病。该病的主要特征是皮肤干燥、粗糙,伴有鱼鳞状鳞屑。CI8通常在出生时或儿童早期发病,对患者的生活质量产生较大影响。 基因检测是诊断CI8的关键方法,通过检测相关基因的突变情况,可以帮助医生确诊病情,并为患者提供针对性的治疗建议。
Timber正在开发的TMB-001用于治疗先天性鱼鳞病(congenital ichthyosis,CI),这是一种罕见会导致皮肤干燥、增厚和脱皮的遗传性角化疾病。在一项2a期研究中,用TMB-001治疗显示具有良好耐受性,但全身吸收异维甲酸的证据很少。在研究中有一个...
先天性鱼鳞病(附1例临床报告)维普资讯 http://www.cqvip.com
先天性鱼鳞病1例报告 维普资讯 http://www.cqvip.com
先天性鱼鳞病11型(Ichthyosis, Congenital, Type 11,简称CI11)是一种罕见的遗传性皮肤病,属于先天性鱼鳞病的一种类型。该病症的主要表现为皮肤干燥、粗糙,伴有鳞片状脱屑。这种病症不仅影响患者的外观,还可能对患者的身体健康造成一定的影响。二、先天性鱼鳞病11型基因检测的重要性基因检测是诊断先天性鱼鳞病11型的...
先天性鱼鳞病9型(Ichthyosis, Congenital, Type 9,简称CI9)是一种罕见的遗传性皮肤病,属于鱼鳞病的一种类型。该病的主要临床表现为皮肤干燥、粗糙,伴有鳞状脱屑,严重影响患者的生活质量。二、先天性鱼鳞病9型的遗传方式先天性鱼鳞病9型通常是由基因突变引起的,遗传方式为常染色体隐性遗传。这意味着患者需要从父母...
近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定(BTD),该药是一种使用该公司专利IPEG递送系统配制的外用异维甲酸(isotretinoin,别名:异维A酸),用于治疗先天性鱼鳞病(congenital ichthyosis,CI)。 BTD是FDA于2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于治疗严重或...