Barth综合征是一种罕见而严重的遗传性疾病,由于线粒体心磷脂缺乏而引起,其主要特征包括肌肉无力和心脏异常,往往导致心力衰竭、反复感染、生长延迟以及预期寿命缩短。然而,迄今为止,针对这一疾病的治疗方法非常有限,缺乏获得FDA或EMA批准的药物。因此,针对Barth综合征的新药研发备受期待。 新药申请进展 依拉米肽的作用机制...