答:(1)基因治疗:指将目的基因导入人体细胞,使其发挥生物学效应,从而达到治疗疾病目的的技术方法。 (2)目前,基因治疗主要的策略有4种。基因置换是利用正常的基因整个地替换突变基因,使突变基因永久地得到更正。基因修正是将突变基因的突变碱基序列用正常的序列加以纠正,而其余未突变的正常部分予以保留。相比前面两种策略...
基因治疗是一种利用基因工程技术,通过将正常或修复的基因导入患者的细胞内,以纠正或补偿基因缺陷或异常,从而达到治疗疾病的目的。这种方法可以针对遗传性疾病、癌症、心血管疾病等多种疾病。基因治疗的实施过程包括基因的提取、修饰、载体的选择、基因的传递和表达等步骤。然而,基因治疗目前仍面临许多挑战,如安全性、有效...
基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的.也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病.从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术. 分析总结。 也就是将外源...
解析 答:基因治疗是一种通过直接修改或替换异常基因来治疗遗传病的方法。它可以通过向患者体内引入正常基因来补偿或修复异常基因的功能。目前基因治疗面临的挑战包括:如何确保基因传递的精确性和安全性、如何避免免疫反应、如何实现长期稳定的基因表达以及伦理和法律问题等。
基因治疗就是向有功能缺陷的细胞补充相应功能基因,以纠正或补偿其基因缺陷,从而达到治疗的目的。 基因治疗的主要途径: 1、体内直接转基因——将载体直接导入体内。 2、体细胞介导的基因治疗——先将载体体外导入细胞,细胞扩增后输回体内。 基因治疗的前景和当前的问题:能否寻找到合适的外源基因;外源基因可否有效导入靶...
【解析】基因治疗是把正常基因导人病人体内,使该基因的表达产物发挥功能,从而达到治疗疾病的目的,这是治疗遗传病的最有效的手段。分为以下两类:项目外源基因类过程特点成果举例类型型及举例从病人体内获得某种细胞→细胞培养→体体外基操作复腺苷酸脱氨治疗复合型免外完成基因转杂,但成因治疗酶基因疫缺陷症移→筛选并...
所谓基因治疗就是运用重组DNA技术,将具有正常基因及其表达所需的序列导入到病变细胞或体细胞中,以替代或补偿缺陷基因的功能或抑制基因的过度表达,从而达到治疗遗传性或获得性疾病的目的。 基因治疗根据靶细胞的类型可分为生殖细胞基因治疗和体细胞基因治疗。从理论上讲,将受精卵早期胚胎细胞作为目标进行生殖细胞的基因...
基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的。一直以来,传统大/小分子药物主要针对蛋白靶点发挥作用,这也使得其适应症有限,特别对于基因因素占据主要发病原因的遗传性疾病,无法有效发挥治疗效果。而这类基因相关疾病的患病人群其实并不小,例如在我们...