Alphage是一种创新的治疗方式,旨在通过向患者体内引入功能性α-1抗胰蛋白酶分子来针对AATD相关COPD的根本原因。这种方法涉及基因治疗,这是一个在治疗遗传性疾病方面有巨大潜力的领域。Alphage疗法着眼于纠正导致缺乏的根本遗传异常,从而恢复肺部内保护性蛋白的...
Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的英文名字是Alpha-1 antitrypsin deficiency。基因解码表明:Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种遗传性疾病,与基因突变密切相关。Alpha-1抗胰蛋白酶是一种由SERPINA1基因编码的蛋白质,它在肝脏中合成并通过血液循环分布到全身。该蛋白质的主要功能是