2022年11月7日，碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 发布声明，FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。受此消息影响，Verve 公司股价大跌30%，目前总市值为13亿美元。Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法，VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的碱基编辑器（Base Editor...
此次公布的Ib期试验中期结果在英国和新西兰进行。2022年11月，FDA（美国食品药品监督管理局）要求Verve暂停Verve-101的临床试验，因为他们担心编辑过的基因会遗传给下一代，要求Verve提供更多临床前数据。直到2023年10月，FDA才解除Verve-101的临床搁置。Verve计划将美国患者纳入 Verve-101的Ib期试验。Verve的目标是在明...
2022年11月7日,碱基编辑治疗公司Verve Therapeutics发布声明,FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。 Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法,VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒(LNP)递送的碱基编辑器(Base Editor)...
Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法,VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒(LNP)递送的碱基编辑器(Base Editor)永久关闭肝脏中 PCSK9 基因的表达,从而降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C),以实现对包括杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)在内的心血管疾病的预防和治疗。 2022年12月5日,FDA向VerveTherapeutics公司...
2022年12月7日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,Verve Therapeutics透露FDA已正式解除对其碱基编辑药物VERVE-101的临床搁置,并要求提供额外的安全信息。这也是本周FDA第二次为碱基编辑疗法解禁:Beam的BEAM-201管线IND申请也在4个月前被搁置...
除了VERVE-101之外,Verve还确定了其他7个靶基因,例如ANGPTL3基因,修复该基因的功能丧失突变,能够保护人们免于心脏病发作。 VERVE-101的递送技术与新冠 mRNA 疫苗相同,都是用了脂质纳米颗粒(LNP)载体,2020年,新冠mRNA 疫苗的获得 FDA 批准并得到大规模应用,大大推动了 LNP 技术的发展和成熟。
Verve-101离“1次给药、终生降脂”有多远? 1年2针英克司兰钠市场表现值得期待 该公司的目标是在今年的试验中选择最佳治疗剂量,并在2025年启动II期试验。而根据FDA对基因编辑疗法的要求,该公司还得对试验参与者进行14年的跟踪。美国心脏病专家Ritu Thamman表示,这有可能开辟一种治疗冠状动脉疾病的新方法,让患者得...
碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 发布声明,FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法,VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒(LNP)递送的碱基编辑器(Base Editor)永久关闭肝脏中 PCSK9 基因的表达,从而降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C),以实现对包...
该公司正在将Beam的基础编辑技术用于其VERVE-101项目。VERVE-101是一种针对肝脏的基因编辑疗法,以扭转高胆固醇和治疗心血管疾病。 "在2023年,我们预计Verve公司将对以下信息进行更新(1)管理层对FDA关于VERVE-101临床试验搁置的回应(可能在2023年中期);以及(2)VERVE-101的第一个临床数据,解除基础编辑的风险(可能在20...
VERVE-101通过使编码PCSK9的DNA遗传序列发生单一的A到G的改变,达到让PCSK9失活的效果。PCSK9是降低LDL-C的热门靶点,抑制它活性的功效已经得到了多款FDA批准疗法的验证。VERVE-101在上周获用于降低杂合体家族性高胆固醇血症(HeFH)患者低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的IND申请。根据新闻稿,这是在患者体内进行单碱基...