这个疾病传统治疗方法是肝脏移植,国外已经有30多年的治疗经验,患者明显获益,但是需要在医生的评估后进行,因为部分患者获益较小或者不获益。除此之外,近期tafamidis(氯苯唑酸)作为一种新药已经在国内上市,但是也是需要医生进行评估,因为只有一部分患者应用能够明确获益。另外国外还有一些上市的药物,也有一些新药在进行临床研究,未来肯定会有
1.甲状腺素运载蛋白(ttr)抑制性组合物在制备用于治疗具有遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性(hattr)的患者的多发性神经病的药物中的用途,该用途包括向所述患者施用一定剂量的具有脂质赋形剂的ttr sirna,其中所述ttr sirna包含由seq id no:1组成的有义链和由seq id no:2组成的反义链;且所述脂质赋形剂包含在...
转甲状腺素介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)和ATTRv-PN是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病,其发病原因为转甲状腺素蛋白(TTR)蛋白错误折叠并在心肌和周围神经中积聚,形成淀粉样蛋白原纤维,进而干扰这些组织的正常功能。ATTRv-PN可在确诊后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍,如果不进行治疗,患者通常会在十年内...
招募患者|ATTR消耗剂治疗经确诊的野生型或遗传型转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性(ATTR)临床试验 药物名称:ALXN2220注射液 (别名NI006,抗ATTR人源化单克隆抗体) 临床试验:一项在转甲状腺素蛋 … 继续阅读招募患者|ATTR消耗剂治疗经确诊的野生型或遗传型转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性(ATTR)临床试验 百...
#CRISPR基因编辑对人疗效首次证明 最新一期《新英格兰医学杂志》研究发现,CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在Ⅰ期临床试验中取得积极结果:单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白(TTR)水平平均下降87%,最大可达96%,且未引发严重不良事件及肝脏问题,首次证明该疗法的安全效果。研究人员表示,治疗剂量的NTLA-2001未产生“脱靶...
Acoramidis是一款在研的口服高 效转甲状腺素蛋白(TTR)小分子 稳定剂,旨在模拟TTR基因 (T119M) 的一种天然变异,进而维持TTR蛋白的正常四聚体构象,防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。 2023年7月,BridgeBio宣布acoramidis用于治疗甲状腺素淀粉样心肌病(ATTR CM)的III期ATTRibute-CM研究取得积极结果。
2024年11月17日,Alnylam Pharmaceuticals在芝加哥举行的 2024 年美国心脏协会科学会议上,口头报告了旗下药物nucresiran(ALN-TTRsc04)的最新研究数据。Nucresiran是公司开发的第三代靶向TTR的RNAi 治疗药物,正开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。
本发明提供靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)基因的iRNA剂,例如,双链iRNA剂,以及使用此类iRNA剂用于治疗或预防TTR相关疾病的方法。 法律状态 法律状态公告日 法律状态信息 法律状态 2018-06-08 公开 公开 2018-06-08 公开 公开 2018-07-03 实质审查的生效 实质审查的生效 权利要求说明书 甲状腺素运载蛋白(TTR)iRNA组合物...
治疗甲状腺素运载蛋白(ttr)介导的淀粉样变性的方法 1.本技术是申请日为2015年8月27日、申请号为2015800590891、发明名称为“治疗甲状腺素运载蛋白(ttr)介导的淀粉样变性的方法”的发明专利申请的分案申请。 2.相关申请交叉参考 3.本技术要求于2014年8月29日提交的美国临时专利申请号62/044,100和于2015年4月24日提...