本文介绍减少肝细胞TTR合成的RNA靶向治疗及基因编辑药物。 一、RNA靶向治疗主要是指RNA干扰(RNA interfering,RNAi)治疗技术,通过“沉默子(silencer)”作用,定向阻止 TTR基因转录后信使RNA(mRNA)翻译,减…
TTR：淀粉样变性关键蛋白，多款创新疗法用于ATTR-CM和……TTR：淀粉样变性关键蛋白，多款创新疗法用于ATTR-CM和ATTR-PN罕见病！2022年3月1日，全球领先制药公司阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是一款靶向转甲状腺素蛋白（TTR）调节剂，...
咳嗽和咳痰 其他:心衰患者还可有食欲不振、腹胀、肝区痛、失眠、心慌等不特异的症状。严重心衰引起脑缺氧时,患者还可出现嗜睡、眩晕、眼前发黑、意识丧失、抽搐等症状 延展阅读 1、 北京协和医院的田庄教授:心肌淀粉样变的分类与诊断...
1、因为突变的TTR主要在肝脏产生,从1990年开始人们尝试通过肝移植治疗此病,得到了很好的效果,特别是对于Val30Met突变的病人效果最为肯定,明显延长患者生存期。 2、二氟尼柳是一种治疗关节炎的止痛消炎药,类似芬必得,而且十分便宜。有研究表明口服此药物可以延缓患者神经系统症状发展,这也是对于国内的病人比较现实的一...
NTLA-2001 LNP经毛细血管,越过disse腔,ApoE蛋白质特异性结合肝细胞表面的低密度脂蛋白受体(LDL receptor),NTLA-2001 LNP被肝细胞内吞形成内涵体(Endosome),NTLA-2001 LNP破裂,Cas9信使RNA和TTR基因互补序列进入细胞质,Cas9信使RNA被核糖体翻译成Cas9核酸内切酶,并与TTR基因互补序列形成Cas9-向导RNA核糖核蛋白,然后进入...
mRNA新冠疫苗: NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法,它通过脂质纳米颗粒(LNP),包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变,导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送,可以肝脏特异性敲除TTR基因,从而降低TTR蛋白的表达。
(向导RNA)具有与目标基因TTR序列互补的区域,可 以引导Cas9酶到细胞核中对TTR基因进行靶向切除 (3)原代培养的细胞遗传物质稳定,若要检测Cas9-sgRNA 关 核酸核蛋白是否产生“脱靶效应” ,应从原代培养的肝细胞 中提取DNA,利用PCR技术对TTR基因扩增并测序 (4)分析题图2的实验数据,可得出的结论为两个剂量 水平的...
首个CRISPR介导的肝脏基因编辑药物NTLA-2001高剂量组的中期数据出来了。这个药通过纳米脂质体LNP,包裹基因编辑工具SpCas9 mRNA,递送到肝脏,敲除Ttr基因,从而降低突变TTR毒蛋白引发的淀粉样变性沉积。去年,低剂量给药0.1mg/kg和0.3mpk的结果显示,TTR蛋白降低52%和87%,数据持续1年。今年,高剂量组0.7和1mpk数据显示,...
#CRISPR基因编辑对人疗效首次证明 最新一期《新英格兰医学杂志》研究发现,CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在Ⅰ期临床试验中取得积极结果:单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白(TTR)水平平均下降87%,最大可达96%,且未引发严重不良事件及肝脏问题,首次证明该疗法的安全效果。研究人员表示,治疗剂量的NTLA-2001未产生“脱靶...